Komisja Europejska dopuściła do obrotu lek stosowany w rdzeniowym zaniku mięśni FOT. Arch. RZ; zdjęcie ilustracyjne

Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla leku nusinersen do stosowania w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni 5q (SMA) - informuje w komunikacie prasowym firma Biogen. SMA 5q to najczęstsza postać choroby, występująca w około 95 proc. wszystkich przypadków.

Nusinersen to pierwszy dopuszczony w Unii Europejskiej (UE) lek stosowany w terapii SMA - jednej z głównych chorób o podłożu genetycznym powodującej śmierć niemowląt. Choroba charakteryzuje się postępującym, upośledzającym osłabieniem mięśni. Nusinersen był oceniany przez Europejską Agencję Leków (EMA) w ramach przyspieszonej ścieżki oceny w celu jak najszybszego udostępnienia terapii pacjentom z niezaspokojonymi potrzebami medycznymi.

- Opierając się na solidnym profilu skuteczności i bezpieczeństwa leku, dowiedzionych w badaniach klinicznych, jesteśmy przekonani, że nusinersen będzie miał istotny wpływ na życie niemowląt, dzieci i dorosłych żyjących z tą wyniszczającą chorobą - powiedział Michel Vounatsos, prezes Biogen.

- W ramach przyjętej przez nas misji poprawy życia osób dotkniętych SMA konsekwentnie podtrzymujemy nasze zobowiązanie do współpracy z pracownikami służby zdrowia, organizacjami pacjentów i rządami w celu zapewnienia jak najszybszego dostępu do tak ważnej terapii wszystkim pacjentom, którzy mogą odnieść korzyść z terapii lekiem nusinsersen - dodaje Michel Vounatsos.

Nusinersen został dopuszczony do obrotu przede wszystkim w oparciu o wyniki dwóch głównych kontrolowanych badań wieloośrodkowych, w tym danych końcowych z badania ENDEAR (postać niemowlęca SMA) oraz na analizie przejściowej danych z badania CHERISH (SMA o późniejszym początku).

Oba badania wykazały klinicznie istotną skuteczność leku nusinersen oraz dodatni profil korzyści do ryzyka. Wniosek o dopuszczenie wsparto również danymi z badań otwartych z udziałem osób w stadium przedobjawowym lub objawowym, u których może się rozwinąć lub już się rozwinęło SMA Typu I, II i III.

- Wyniki badań klinicznych przemawiają za skutecznością i bezpieczeństwem stosowania leku nusinersen u osób w pełnym zakresie wskazań SMA 5q, w tym również potwierdzają wpływ leku na istotną poprawę rozwoju ruchowego oraz redukcję ryzyka zgonów wśród niemowląt - powiedział prof. Jan Kirschner ze Szpitala Klinicznego we Fryburgu (Niemcy).

- Taka bezprecedensowa poprawa daje nową nadzieję osobom, które nie dysponowały wcześniej żadnym dopuszczonym lekiem przeciwdziałającym stopniowej utracie funkcji motorycznych. Dzięki lekowi nusinersen obserwujemy poprawę zdolności ruchowych, jaka nigdy nie występuje w normalnym przebiegu choroby - zaznacza prof. Kirschner.

Nusinersen ma być podawany we wstrzyknięciu dokanałowym, poprzez które lek jest dostarczany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) otaczającego rdzeń kręgowy, gdzie u osób z SMA dochodzi do degeneracji neuronów ruchowych w wyniku niedoborów białka przeżycia neuronów ruchowych (SMN - Survival Motor Neuron).

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.