Komisja Europejska dopuściła do obrotu lek stosowany w rdzeniowym zaniku mięśni FOT. Arch. RZ; zdjęcie ilustracyjne

Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla leku nusinersen do stosowania w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni 5q (SMA) - informuje w komunikacie prasowym firma Biogen. SMA 5q to najczęstsza postać choroby, występująca w około 95 proc. wszystkich przypadków.

Nusinersen to pierwszy dopuszczony w Unii Europejskiej (UE) lek stosowany w terapii SMA - jednej z głównych chorób o podłożu genetycznym powodującej śmierć niemowląt. Choroba charakteryzuje się postępującym, upośledzającym osłabieniem mięśni. Nusinersen był oceniany przez Europejską Agencję Leków (EMA) w ramach przyspieszonej ścieżki oceny w celu jak najszybszego udostępnienia terapii pacjentom z niezaspokojonymi potrzebami medycznymi.

- Opierając się na solidnym profilu skuteczności i bezpieczeństwa leku, dowiedzionych w badaniach klinicznych, jesteśmy przekonani, że nusinersen będzie miał istotny wpływ na życie niemowląt, dzieci i dorosłych żyjących z tą wyniszczającą chorobą - powiedział Michel Vounatsos, prezes Biogen.

- W ramach przyjętej przez nas misji poprawy życia osób dotkniętych SMA konsekwentnie podtrzymujemy nasze zobowiązanie do współpracy z pracownikami służby zdrowia, organizacjami pacjentów i rządami w celu zapewnienia jak najszybszego dostępu do tak ważnej terapii wszystkim pacjentom, którzy mogą odnieść korzyść z terapii lekiem nusinsersen - dodaje Michel Vounatsos.

Nusinersen został dopuszczony do obrotu przede wszystkim w oparciu o wyniki dwóch głównych kontrolowanych badań wieloośrodkowych, w tym danych końcowych z badania ENDEAR (postać niemowlęca SMA) oraz na analizie przejściowej danych z badania CHERISH (SMA o późniejszym początku).

Oba badania wykazały klinicznie istotną skuteczność leku nusinersen oraz dodatni profil korzyści do ryzyka. Wniosek o dopuszczenie wsparto również danymi z badań otwartych z udziałem osób w stadium przedobjawowym lub objawowym, u których może się rozwinąć lub już się rozwinęło SMA Typu I, II i III.

- Wyniki badań klinicznych przemawiają za skutecznością i bezpieczeństwem stosowania leku nusinersen u osób w pełnym zakresie wskazań SMA 5q, w tym również potwierdzają wpływ leku na istotną poprawę rozwoju ruchowego oraz redukcję ryzyka zgonów wśród niemowląt - powiedział prof. Jan Kirschner ze Szpitala Klinicznego we Fryburgu (Niemcy).

- Taka bezprecedensowa poprawa daje nową nadzieję osobom, które nie dysponowały wcześniej żadnym dopuszczonym lekiem przeciwdziałającym stopniowej utracie funkcji motorycznych. Dzięki lekowi nusinersen obserwujemy poprawę zdolności ruchowych, jaka nigdy nie występuje w normalnym przebiegu choroby - zaznacza prof. Kirschner.

Nusinersen ma być podawany we wstrzyknięciu dokanałowym, poprzez które lek jest dostarczany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) otaczającego rdzeń kręgowy, gdzie u osób z SMA dochodzi do degeneracji neuronów ruchowych w wyniku niedoborów białka przeżycia neuronów ruchowych (SMN - Survival Motor Neuron).

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH