Kolejna lista refundacyjna bez leków na chorobę Fabry’ego Także i tym razem pacjenci nie doczekali się refundacji Fot. Archiwum

Pomimo obniżenia ceny leku i wygospodarowania przez jednego z producentów środków finansowych na program leczenia choroby Fabry’ego enzymatyczna terapia zastępcza nie została uwzględniona na liście leków objętych refundacją od 1 lipca br.

Jak zauważa Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego, pomimo licznych apeli środowiska medycznego, pozytywnej opinii AOTMiT, obietnic ze strony rządu, apelu do ministra zdrowia, pod którym podpisało się blisko 2500 osób, w tym lekarze kardiolodzy, nefrolodzy, neurolodzy i pediatrzy metaboliczni, pomimo apelu do premiera Mateusza Morawieckiego, pacjenci z chorobą Fabry’ego nie doczekali się refundacji terapii.

- Dwa miesiące temu, podczas spotkania z wiceministrem Miłkowskim, zostałem poinformowany, że nie ma środków na refundację - mówi Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich. - Interweniowaliśmy zatem u producenta i obniżył on cenę leku na chorobę Gauchera, aby z tych oszczędności zrefundować leczenie Fabry’ego. Niestety, Komisja Ekonomiczna odrzuciła tę ofertę - dodaje Zieliński.

Anna Moskal, prezes Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego, podkreśla, że Ministerstwo Zdrowia wolało pozostać przy dotychczasowej wyższej cenie leku na chorobę Gauchera niż skorzystać z proponowanych przez producenta oszczędności i przeznaczyć je na program lekowy dla pacjentów z chorobą Fabry’ego.

Jak zaznacza w swoim liście otwartym do ministra zdrowia prof. Jarosław Sławek, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, brak dostępności leczenia dla tej grupy chorych to niezrozumiałe zaniedbanie polskiego systemu opieki medycznej. Choroba Fabry’ego należy do chorób rzadkich, ale dających się leczyć. Polska nie powinna być dłużej jedynym krajem w UE, w którym leczenie nie jest refundowane.

Choroba Fabry’ego to ultrarzadka choroba genetyczna. Osoby z chorobą Fabry’ego rodzą się z wadą genu odpowiedzialnego za produkcję enzymu alfa-galaktozydazy, który rozkłada niektóre z lipidów organizmu. Jego niedobór sprawia, że lipidy te odkładają się w wielu tkankach i naczyniach krwionośnych uszkadzając m.in. serce, mózg, nerki.

Leczenie polega na uzupełnianiu brakującego enzymu. Jeśli nie zostanie wdrożone odpowiednio wcześnie, u chorego dochodzi do niewydolności nerek, co w konsekwencji skutkuje koniecznością rozpoczęcia dializ i przeszczepów nerek, poważnych powikłań sercowo-naczyniowych takich jak nadciśnienie tętnicze, niedomykalność zastawek, przerost lewej komory serca, czy do postępujących uszkodzeń układu nerwowego w tym wielokrotnych udarów mózgu.

Podobał się artykuł? Podziel się!

Bezprecedensowe w skali Europy forum wielowątkowej dyskusji dotyczącej kluczowych zagadnień dla systemów opieki zdrowotnej. Już 5-6 marca 2020 r. w Międzynarodowym Centrum Kongresowym w Katowicach.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.