Badanie NURTURE: wyniki potwierdzają skuteczność nusinersenu w terapii przedobjawowego SMA Wyniki badania są zgodne z dowodami potwierdzającymi bezpieczeństwo i długoterminową skuteczność leku. Fot. Archiwum (zdjęcie ilustracyjne)

Nowe wyniki badania NURTURE pokazują, że leczenie pacjentów z rozpoznanym SMA w wieku niemowlęcym, zanim pojawią się u nich pierwsze objawy, prowadzi do osiągania kamieni milowych rozwoju ruchowego, takich jak siedzenie bez podparcia i samodzielne chodzenie. Czynności tych, nigdy nie osiągają dzieci z SMA 1 w swym naturalnym przebiegu choroby.

Jak podkreślają eksperci, wyniki te są zgodne z dowodami potwierdzającymi bezpieczeństwo i długoterminową skuteczność leku nusinersen oraz pokazują, że leczenie to prowadzi do stałej poprawy w zakresie uzyskiwania kamieni milowych rozwoju ruchowego.

Najnowsze wyniki wspomnianego badania zaprezentowała w dniu 1 lipca, 2019 Firma Biogen. Uzupełniają one dane zebrane podczas najdłuższego badania dotyczącego leczenia pacjentów przedobjawowych z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w okresie niemowlęcym.

Dane te potwierdzają, że analiza obejmująca okres do 45,1 miesiąca wykazuje skuteczność i bezpieczeństwo pacjentów leczonych przedobjawowo lekiem nusinersen w porównaniu z historią naturalną choroby. Wyniki trwającego otwartego badania 2 fazy NURTURE (grupa 25 leczonych), którzy otrzymali pierwszą dawkę preparatu nusinersen przed szóstym tygodniem życia, wykazały pozytywne rezultaty leczenia w porównaniu z naturalną historią SMA. Pokazują również, że u pacjentów leczonych nusinersenem obserwuje się regularną poprawę, a przeważająca większość z nich osiąga kamienie milowe rozwoju ruchowego w prawidłowym czasie - podaje firma Biogen.

Dane te zostały przedstawione na corocznej konferencji the Cure SMA Annual SMA Conference
w Anaheim, CA (28 czerwca - 1 lipca 2019 roku) oraz podczas 5 kongresu Europejskiej Akademii Neurologii (EAN) w Oslo, w Norwegii (29 czerwca - 2 lipca 2019 roku).

Jak wyjaśnia dr Darryl De Vivo, profesor Sidney Carter neurologii i pediatrii z Columbia University Irving Medical Center w Nowym Jorku omawiane wyniki badania przedstawiają wpływ przedobjawowego i proaktywnego leczenia, na zmianę naturalnego przebiegu tej choroby.

- Obserwujemy regularne osiąganie kamieni milowych rozwoju ruchowego dzieci oraz znaczną poprawę w przebiegu choroby uznawanej wcześniej, u ogromnej liczby pacjentów, za ciężką i często śmiertelną - tłumaczy dr Darryl De Vivo.

Ekspert podkreśla również, że nusinsersen daje pacjentom szanse na przeżycie, uzyskanie większego zakresu ruchu i niezależności, co przekłada się na lepsze rezultaty leczenia u pacjentów w każdym wieku.

Zgodnie ze stanem badań NURTURE, na marzec 2019 roku sto procent pacjentów przeżyło bez potrzeby wdrożenia przewlekłej wentylacji. Średni wiek uczestników badania wynosi obecnie prawie trzy lata. Nieleczeni pacjenci z SMA typu 1 nigdy nie dożywają drugich urodzin bez konieczności stosowania przewlekłej wentylacji.

CZYTAJ TAKŻE

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.