MSX/Rynek Zdrowia | 11-07-2019 07:30

Badanie NURTURE: wyniki potwierdzają skuteczność nusinersenu w terapii przedobjawowego SMA

Nowe wyniki badania NURTURE pokazują, że leczenie pacjentów z rozpoznanym SMA w wieku niemowlęcym, zanim pojawią się u nich pierwsze objawy, prowadzi do osiągania kamieni milowych rozwoju ruchowego, takich jak siedzenie bez podparcia i samodzielne chodzenie. Czynności tych, nigdy nie osiągają dzieci z SMA 1 w swym naturalnym przebiegu choroby.

Wyniki badania są zgodne z dowodami potwierdzającymi bezpieczeństwo i długoterminową skuteczność leku. Fot. Archiwum (zdjęcie ilustracyjne)

Jak podkreślają eksperci, wyniki te są zgodne z dowodami potwierdzającymi bezpieczeństwo i długoterminową skuteczność leku nusinersen oraz pokazują, że leczenie to prowadzi do stałej poprawy w zakresie uzyskiwania kamieni milowych rozwoju ruchowego.

Najnowsze wyniki wspomnianego badania zaprezentowała w dniu 1 lipca, 2019 Firma Biogen. Uzupełniają one dane zebrane podczas najdłuższego badania dotyczącego leczenia pacjentów przedobjawowych z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) w okresie niemowlęcym.

Dane te potwierdzają, że analiza obejmująca okres do 45,1 miesiąca wykazuje skuteczność i bezpieczeństwo pacjentów leczonych przedobjawowo lekiem nusinersen w porównaniu z historią naturalną choroby. Wyniki trwającego otwartego badania 2 fazy NURTURE (grupa 25 leczonych), którzy otrzymali pierwszą dawkę preparatu nusinersen przed szóstym tygodniem życia, wykazały pozytywne rezultaty leczenia w porównaniu z naturalną historią SMA. Pokazują również, że u pacjentów leczonych nusinersenem obserwuje się regularną poprawę, a przeważająca większość z nich osiąga kamienie milowe rozwoju ruchowego w prawidłowym czasie - podaje firma Biogen.

Dane te zostały przedstawione na corocznej konferencji the Cure SMA Annual SMA Conference
w Anaheim, CA (28 czerwca - 1 lipca 2019 roku) oraz podczas 5 kongresu Europejskiej Akademii Neurologii (EAN) w Oslo, w Norwegii (29 czerwca - 2 lipca 2019 roku).

Jak wyjaśnia dr Darryl De Vivo, profesor Sidney Carter neurologii i pediatrii z Columbia University Irving Medical Center w Nowym Jorku omawiane wyniki badania przedstawiają wpływ przedobjawowego i proaktywnego leczenia, na zmianę naturalnego przebiegu tej choroby.

- Obserwujemy regularne osiąganie kamieni milowych rozwoju ruchowego dzieci oraz znaczną poprawę w przebiegu choroby uznawanej wcześniej, u ogromnej liczby pacjentów, za ciężką i często śmiertelną - tłumaczy dr Darryl De Vivo.

Ekspert podkreśla również, że nusinsersen daje pacjentom szanse na przeżycie, uzyskanie większego zakresu ruchu i niezależności, co przekłada się na lepsze rezultaty leczenia u pacjentów w każdym wieku.

Zgodnie ze stanem badań NURTURE, na marzec 2019 roku sto procent pacjentów przeżyło bez potrzeby wdrożenia przewlekłej wentylacji. Średni wiek uczestników badania wynosi obecnie prawie trzy lata. Nieleczeni pacjenci z SMA typu 1 nigdy nie dożywają drugich urodzin bez konieczności stosowania przewlekłej wentylacji.

Badania pokazały też, że wszystkie leczone w tej grupie niemowlęta samodzielnie siadają, co nie byłoby możliwe, gdyby dzieci nie otrzymały leczenia. Pacjenci z SMA typu 1 w przebiegu naturalnej historii tej choroby nigdy nie byliby do tego zdolni. Ponadto, aż 88 proc. niemowląt samodzielnie chodzi, przy czym większość z nich uzyskuje tę umiejętność w typowym dla niemowlęcia okresie. W naturalnej historii choroby pacjenci z SMA typu 1 lub typu 2 nigdy nie są w stanie samodzielnie się przemieszczać.

Pacjenci osiągają maksymalny średni wynik 64 w skali CHOP INTEND w zakresie pomiaru funkcji motorycznej - 63,4 dla pacjentów z 3 kopiami genu SMN 2 (n=10) i 62,1 dla tych z 2 kopiami genu SMN 2 (n=15), co wskazuje na znakomity wpływ leczenia na wczesnym etapie choroby.

Ponadto nusinersen wykazał długotrwałą skuteczność utrzymującą się prawie cztery lata, przy czym uczestnicy badania w dalszym ciągu robią postępy i nie wykazują żadnych objawów utraty funkcji motorycznych. Nusinersen jest dobrze tolerowany i po czterech latach leczenia nie wzbudził żadnych nowych obaw dotyczących bezpieczeństwa.

- Kilka lat temu dla pacjentów z SMA nie istniały żadne opcje lecznicze, a opieka nad nimi stwarzała poważne wyzwania - przypomniał Kenneth Hobby, prezes Cure SMA, organizacji pacjenckiej zajmującej się lekami i terapią SMA.

Dodał też, że przyszłość związana z SMA zmieniła się i pacjenci, wraz ze swoim lekarzem, mogą obecnie wybrać plan terapeutyczny dający im bardzo duże szanse na życie zbliżone do normalności.
Niezwykle ważne jest, aby badania dotyczące SMA dostarczały dalszych dowodów potwierdzających rezultaty uzyskiwane u pacjentów w każdym wieku w codziennej praktyce klinicznej, po to by lepiej zrozumieć długotrwałe konsekwencje wszystkich typów SMA.

Nusinersen jest pierwszym lekiem zarejestrowanym do stosowania u niemowląt, dzieci i osób dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), który jest dostępny w ponad 40 krajach. Na dzień 31 marca 2019 roku leczeniu nusinersenem poddano ponad 7 500 pacjentów.