Badania pokazały też, że wszystkie leczone w tej grupie niemowlęta samodzielnie siadają, co nie byłoby możliwe, gdyby dzieci nie otrzymały leczenia. Pacjenci z SMA typu 1 w przebiegu naturalnej historii tej choroby nigdy nie byliby do tego zdolni. Ponadto, aż 88 proc. niemowląt samodzielnie chodzi, przy czym większość z nich uzyskuje tę umiejętność w typowym dla niemowlęcia okresie. W naturalnej historii choroby pacjenci z SMA typu 1 lub typu 2 nigdy nie są w stanie samodzielnie się przemieszczać.

Pacjenci osiągają maksymalny średni wynik 64 w skali CHOP INTEND w zakresie pomiaru funkcji motorycznej - 63,4 dla pacjentów z 3 kopiami genu SMN 2 (n=10) i 62,1 dla tych z 2 kopiami genu SMN 2 (n=15), co wskazuje na znakomity wpływ leczenia na wczesnym etapie choroby.

Ponadto nusinersen wykazał długotrwałą skuteczność utrzymującą się prawie cztery lata, przy czym uczestnicy badania w dalszym ciągu robią postępy i nie wykazują żadnych objawów utraty funkcji motorycznych. Nusinersen jest dobrze tolerowany i po czterech latach leczenia nie wzbudził żadnych nowych obaw dotyczących bezpieczeństwa.

- Kilka lat temu dla pacjentów z SMA nie istniały żadne opcje lecznicze, a opieka nad nimi stwarzała poważne wyzwania - przypomniał Kenneth Hobby, prezes Cure SMA, organizacji pacjenckiej zajmującej się lekami i terapią SMA.

Dodał też, że przyszłość związana z SMA zmieniła się i pacjenci, wraz ze swoim lekarzem, mogą obecnie wybrać plan terapeutyczny dający im bardzo duże szanse na życie zbliżone do normalności.
Niezwykle ważne jest, aby badania dotyczące SMA dostarczały dalszych dowodów potwierdzających rezultaty uzyskiwane u pacjentów w każdym wieku w codziennej praktyce klinicznej, po to by lepiej zrozumieć długotrwałe konsekwencje wszystkich typów SMA.

Nusinersen jest pierwszym lekiem zarejestrowanym do stosowania u niemowląt, dzieci i osób dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), który jest dostępny w ponad 40 krajach. Na dzień 31 marca 2019 roku leczeniu nusinersenem poddano ponad 7 500 pacjentów.

Podobał się artykuł? Podziel się!

CZYTAJ TAKŻE

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.