RELACJA

Jeśli chodzi o dostępność do leków w pierwszej linii leczenia, polscy chorzy z nowotworami krwi są dość dobrze zaopatrzeni. Problemy pojawiają się w sytuacji nawrotu lub oporności na wcześniejsze leczenie - mówi prof. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii.

W ramach sesji "Hematoonkologia w Polsce - wybrane zagadnienia" podczas XIV Forum Rynku Zdrowia (Warszawa, 23-24 października br.) prof. Ewa Lech-Marańda przypomniała, że od 2012 r. zostało w Polsce zarejestrowanych 12 nowych cząsteczek, co - w porównaniu z innymi krajami UE - jest dużo niższą wartością: w tych krajach rejestracji było ponad dwa razy więcej.

Potrzebny jest rejestr
- Jeżeli weźmiemy pod uwagę np. szpiczaka plazmocytowego, w innych krajach UE mamy w ostatnich latach 7 nowych cząsteczek, w Polsce - jedną. Obecnie od listopada dojdzie druga do stosowania w nawrocie lub oporności. Podobnie jest w przewlekłej białaczce limfocytowej: 6 nowych cząsteczek zarejestrowanych w krajach Europy Zachodniej, u nas dostępna jest jedna o nowszym mechanizmie działania oraz jeden lek nieco starszy - wskazywała prof. Lech-Marańda. Podkreśliła, że wszystko to przekłada się na wyniki leczenia.

- Nie jesteśmy w stanie skutecznie leczyć nawrotów i przełamywać oporności. Tymczasem mówimy zazwyczaj o pacjentach czynnych zawodowo i społecznie, którym nie możemy zaoferować wydłużenia ani czasu wolnego od progresji ani całkowitego czasu przeżycia - wyjaśniła ekspertka.

Prof. Wiesław Jędrzejczak, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych WUM, prezes Fundacji Hematologii i Onkologii odniósł się do potrzeby utworzenia rejestru w hematoonkologii. - Aby szacować potrzeby, trzeba je najpierw poznać. Tymczasem dane z KRN (Krajowy Rejestr Nowotworów - red.) są mocno fragmentaryczne - zaznaczył.

Dodał, że w mapach potrzeb zdrowotnych powstawały z kolei opracowania w oparciu o dane NFZ - najbardziej wiarygodne. Rzecz w tym, że jeśli chodzi o szacowanie liczby chorych, którzy będą się kwalifikowali do poszczególnych programów lekowych, potrzebne są dane bardziej szczegółowe. - Prace nad utworzeniem rejestru trwają od ok. roku i środowisko jest zgodne co do tego, że jego powstanie leży w interesie wszystkich - ocenił prof. Jędrzejczak.

Przewlekła białaczka szpikowa
- Programy lekowe w pewien sposób porządkują leczenie pacjentów, jednak pamiętajmy, że stanowią one protezę dostępu do innowacyjnych leków, a hematolodzy mają minimalny wpływ na to, jak ona wygląda. To nasz postulat do MZ: chcielibyśmy, aby nasz głos w tej sprawie był brany pod uwagę - mówił prof. Tomasz Sacha z Katedry i Kliniki Hematologii CM UJ w Krakowie.

- Przykładem, że jest to bardzo potrzebne, jest program lekowy dla pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową. Brakuje tam dwóch ważnych leków. Pierwszy, ponatynib, lek trzeciej generacji, stosowany jest u pacjentów opornych na pierwszy i drugi rzut leczenia. Jest skuteczny i pozwala doprowadzić chorych do remisji. Nie jest on jednak dostępny w programie lekowym, ale w programie ratunkowego dostępu do terapii, co obciąża kliniki, a ponadto program formułuje wymóg, aby po trzech miesiącach ocenić leczenie i wysłać kolejny wniosek do MZ. Czym w tym czasie ma być leczony pacjent? - pytał prof. Sacha.

- Druga kwestia to dostępność do inhibitora drugiej generacji - bosutynibu. Ma on taką samą skuteczność jak pozostałe inhibitory kinazy tyrozynowej, a mimo to jest dyskryminowany i jesteśmy zmuszeni do stosowania go niezgodnie z ChPL - wyjaśniał specjalista.

Jak zauważył, można zastosować ten lek w drugiej linii leczenia, jeśli pacjent nie odpowiada na leczenie w pierwszej lub wykazuje nietolerancję. W programie możliwe jest jednak zastosowanie jedynie dwóch z trzech inhibitorów kinazy tyrozynowej. Lekarze z obawy, że zamkną drogę do dalszego leczenia, nie decydują się na stosowanie bosutynibu w drugim rzucie, ponieważ po tym leku nie mogą już sięgnąć po żaden kolejny.

- Umożliwienie nam stosowania na równi wszystkich trzech inhibitorów jest ważnym oczekiwaniem i hematologów i pacjentów. Tym bardziej, że jest to lek o bardzo korzystnym profilu działań niepożądanych, a pacjenci to zwykle osoby starsze - podkreślał prof. Sacha.

Przewlekła białaczka limfocytowa
Prof. Ewa Lech-Marańda przypomniała z kolei o problemach związanych z dostępnością terapii w przewlekłej białaczce limfocytowej. - Jeśli chodzi o pacjentów z delecją 17p lub mutacją TP53, to - zgodnie ze standardami europejskimi - już w pierwszej linii powinniśmy stosować inhibitory kinaz tyrozynowych, ale nie mamy dostępu do nich na tym etapie leczenia. Lek jest dostępny tylko dla chorych opornych na dotychczasową terapię lub w nawrocie - mówiła konsultant.

Dodała, że niezabezpieczona jest także grupa pacjentów z PBL z szybkim nawrotem po pierwszej linii leczenia immunochemioterapią oraz z opornością na immunochemioterapię. W ich przypadku powinny być zastosowane inhibitory kinaz tyrozynowych. Druga grupa (50-60 osób) to chorzy z nawrotem po ibrutynibie bądź z opornością na ibrutynib. Ich czas przeżycia wynosi zaledwie kilka miesięcy, dlatego dostępność nowego leku dla tych pacjentów jest pilnie oczekiwana.

Jak zauważyła Beata Ambroziewicz, prezes Fundacji Wygrajmy Zdrowie, członek zarządu Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych, nie da się uciec od farmakoterapii, która jest podstawą leczenia nowotworów krwi. - Pacjenci z PBL z nawrotem po ibrutynibie lub z opornością na ten lek mają bardzo mało czasu i nowy lek - wenetoklaks - powinien być dla nich jak najszybciej dostępny. Generalnie: konieczne jest zapewnienie kolejnych linii terapii, ponieważ w przypadku nawrotu choroby chory powinien otrzymać kolejną ofertę leczenia - przekonywała.

Dodała, że nie dzieje się tak także m.in. w szpiczaku plazmocytowym - pacjenci umierają w ciągu 1-2 miesięcy. Nie działa wówczas ani procedura ratunkowego dostępu do terapii, ani darowizna od firmy ponieważ okres pozostający tym chorym jest zbyt krótki. W ocenie Beaty Ambroziewicz niezbędna jest nowelizacja ustawy o ratunkowym dostępie do leków, wydłużająca czas, którego chory nie ma, i podająca kryteria będące barierą nie do przeskoczenia.

Szpiczak plazmocytowy
Prof. Wiesław Jędrzejczak odniósł się do sytuacji pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym podkreślając, że obecnie mamy w Polsce dobrą sytuację jeśli chodzi o pierwszą linię leczenia i niezłą, jeśli chodzi o drugą.

- Ale mamy do czynienia z chorobą przewlekłą, dlatego potrzebna jest trzecia, a wkrótce także czwarta linia terapii. Podgrupa chorych, u których rozwija się oporność na dwie pierwsze linie leczenia nie jest jednak jednorodna. Pomalidomid, który od listopada znalazł się na liście leków refundowanych, ma rozwiązywać przynajmniej część problemów u chorych, u których rozwija się oporność na lenalidomid. Dostępność tego specyfiku będzie oznaczać dla niektórych pacjentów kolejne miesiące lub lata życia - mówił profesor.

- Inna grupa chorych potrzebuje z kolei dostępu do carfilzomibu, który umożliwiłby późniejsze przeszczepienie komórek krwiotwórczych. W przypadku pacjentów opornych i na lenalidomid i na bortezomib walczymy natomiast o dostępność daratumumabu, przeciwciała monoklonalnego skierowanego przeciwko komórkom szpiczaka - wyjaśniał ekspert.

Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe - Razem Lepiej podkreśliła, że kosztuje nie tylko leczenie. System ponosi również wiele kosztów pośrednich związanych z chorobą, które przy ocenie nowoczesnych leków także powinny być brane pod uwagę.

- Innowacyjne specyfiki w kolejnych liniach to doskonałe inwestycje, bo dzięki nim mniej pacjentów będzie musiało wycofywać się z życia zawodowego i społecznego. Dlatego dobrze, że na liście refundacyjnej pojawił się pomalidomid, ale pacjenci ze szpiczakiem liczą także na dwa kolejne leki, które są już po pozytywnych, a w przypadku daratumumambu, bardzo pozytywnych ocenach AOTMiT-u - wskazywała Anna Kupiecka.

Skala problemu z perspektywy AOTMiT
Joanna Parkitna, p.o. dyrektora wydziału oceny technologii medycznych AOTMiT zauważyła, że o skali problemu dostępności leków w hematoonkologii świadczy liczba zleceń trafiających do Agencji, wśród których zakres związany z nowotworami krwi stanowi ok. 25 proc. wszystkich zleceń lekowych. W roku 2017 zleceń tych było jeszcze więcej.

- Szczególnie smuci statystyka dotycząca ratunkowego dostępu do leków, tym bardziej, że tych zleceń w hematoonkologii jest aż 30 proc., co świadczy o ograniczonym dostępie i olbrzymich potrzebach. Z dostępem ratunkowym jest i ten problem, że jeśli jeden pacjent np. ze szpiczakiem plazmocytowym, otrzyma zgodę na lek, powinni go otrzymać także inni chorzy. To z kolei oznacza, że lek powinien być w programie lekowym, a nie w ramach ratunkowego dostępu do terapii - mówiła Joanna Parkitna.

- To nie AOTMiT decyduje o tym, co znajdzie się finalnie na liście leków refundowanych, ale dokładnie analizujemy każde zlecenie i jeśli wyniki analizy są pozytywne, zawsze pozytywna jest także rekomendacja - dodała Joanna Parkitna.


BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.