RELACJA

- Tworzony obecnie projekt "Planu dla chorób rzadkich. Działania operacyjne na lata 2017-2019" w ograniczonym budżecie MZ, znajduje rozwiązania, które pomogą chorym cierpiącym na schorzenia rzadkie i ich rodzinom - powiedziała Gabriela Sujkowska, dyrektor Wydziału Taryfikacji w Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, podczas sesji "Genetyczne choroby ultrarzadkie - czy potrafimy wygrać walkę z czasem" na XIII Forum Rynku Zdrowia.

Prof. Mieczysław Walczak, przewodniczący Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich NFZ, kierownik Kliniki Endokrynologii, Pediatrii, Diabetologii, Chorób Metabolicznych i Kardiologii Wieku Rozwojowego w SPSK nr 1 Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie zaznaczył, że wielu pacjentów z chorobami rzadkimi umiera wcześnie, ze względu na brak możliwości odpowiedniego leczenia.

Potrzebny dostęp do leczenia
Z drugiej strony, ze względu na coraz większą liczbę leków i metod terapii, więcej chorych dożywa wieku dojrzałego, prokreacyjnego, co oznacza możliwość doczekania się przez nich potomstwa, także cierpiącego na te schorzenia.

- Ok. 30 chorób jesteśmy w stanie rozpoznać w ramach badań przesiewowych w okresie noworodkowym, ale nie wszystkie z tych chorób możemy leczyć. To dopiero kwestia przyszłości i nowych leków. Wiele z tych schorzeń wymaga jednak specjalistycznych badań, w tym molekularnych, stąd ważna jest kwestia centrów diagnostycznych i ośrodków referencyjnych - mówił ekspert.

- Tacy pacjenci wymagają skoordynowanej opieki wielodyscyplinarnego zespołu specjalistów, dlatego istnienie sieci ośrodków referencyjnych jest w ich przypadku niezbędne - dodał.

Prof. Walczak zauważył, że - jeśli chodzi o schemat postępowania - bardzo istotna jest rola lekarza POZ, który zwykle pierwszy zwraca uwagę na objawy niespecyficzne i kieruje pacjenta do specjalisty. Dlatego tak istotna jest edukacja lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej.

Pacjenci czekają na leki
Z kolei prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Samodzielnym Publicznym Centralnym Szpitalu Klinicznym w Warszawie odniosła się do nowego leku stosowanego u pacjentów z SMA (rdzeniowy zanik mięśni), który od niedawna jest dostępny dla polskich chorych w ramach rozszerzonego programu dostępu do leku.

- Do przyspieszonej rejestracji leku doprowadziły badania kliniczne, które wykazały skuteczność terapii. Efekt był na tyle spektakularny, że FDA podjęła taką decyzję przed ukończeniem zaplanowanego w badaniu okresu obserwacji - wskazywała specjalistka.

Dodała, że w Polsce badania kliniczne nie były prowadzone, ale polscy pacjenci trafili do badań w krajach sąsiednich. Dzięki podawaniu leku osiągnęli oni poziom funkcjonalny, który w przebiegu tej choroby jest, bez interwencji, niewyobrażalny.

- Dzieci z pierwszą postacią SMA, które nie miały dotychczas szans na samodzielne siedzenie, stanie i chodzenie, po terapii zaczynają chodzić, a niektóre nawet próbują biegać. Leczenie daje także bardzo dobre efekty u pacjentów z drugim i trzecim typem SMA. Ci, którzy już utracili zdolność chodzenia, znów zaczęli samodzielnie się poruszać - zaznaczyła prof. Kostera-Pruszczyk.

Kamila Górniak, współzałożycielka i członek rady strategicznej Fundacji SMA, mama chłopca chorego na SMA typu drugiego, dodała, że z punktu widzenia pacjenta jednym z największych problemów jest czas, ponieważ rdzeniowy zanik mięśni jest chorobą postępującą. Dlatego najważniejsza jest wczesna diagnoza, a następnie szybkie i skuteczne działanie.

- Mój syn został zdiagnozowany 6 lat temu. Usłyszałam wówczas od lekarzy, że lek pojawi się najwcześniej za 10-15 lat. Ale w sierpniu br. zobaczyłam dziewczynkę z pierwszym typem SMA, która (w najlepszym przypadku) powinna leżeć pod respiratorem, a zamiast tego biegała po scenie. Skuteczność nowej terapii, nawet bez badań naukowych, jest widoczna gołym okiem - mówiła Kamila Górniak.

Podkreśliła, że w przypadku schorzeń postępujących już samo tylko powstrzymanie rozwoju choroby jest z punktu widzenia pacjenta i jego rodziny, ale także społeczeństwa, olbrzymim sukcesem. Ale osiągnięcie tego sukcesu wymaga dostępności leczenia. - Rozumiemy, że leki stosowane w chorobach rzadkich są drogie, ale nie jest to argument, który jesteśmy w stanie przyjąć - podkreśliła.

Nowe podejście do refundacji
- Obecnie trudno jest dać jednoznaczną odpowiedź na pytanie, co i jak należałoby zrobić, aby poprawić dostępność do tzw. leków sierocych - przyznała Magdalena Władysiuk, wiceprezes HTA Consulting.

- Należy pamiętać, mówiąc o chorobach rzadkich, że mamy do czynienia z ok. ośmioma tysiącami schorzeń, z czego tylko niektóre możemy realnie leczyć. Dla pozostałych pacjentów nie ma farmaceutyków. Te osoby wymagają opieki objawowej, a często paliatywnej, bo to są choroby ciężkie, prowadzące do śmierci - podkreśliła.

Dlatego też, w ocenie ekspertki to, czy będziemy obejmować refundacją nowe leki w najbliższej przyszłości, nie będzie tylko zależało od finansów, ale też od szeregu innych czynników, jak chociażby rzeczywistej skuteczności terapeutycznej farmaceutyków.

- Coraz częściej w wielu krajach - w zależności od tego, jakie są możliwości terapeutyczne w danej jednostce chorobowej -podejmowane są decyzje o tzw. maksymalnym budżecie. Polega to w skrócie na tym, że jeżeli cena leku jest powyżej określonego poziomu, to państwo nie zgodzi się na refundację takiej farmakoterapii. Dlatego w tych krajach różne choroby mają zbliżony budżet, co pozwala przewidywać wydatki - zaznaczyła Władysiuk.

Podkreśliła też, że kolejnym kwestią w chorobach rzadkich jest sprawa tzw. indywidualnych zgód na leczenie, w kierunku których idzie świat. Następne wyzwanie stanowi tworzenie rejestrów i zbieranie danych o wynikach terapii we wszystkich krajach po to, żeby sprawdzić, czy jest sens kontynuowania określonej metody leczenia.

- Trzeba pamiętać bowiem, że często w chorobach rzadkich wprowadza się leki do refundacji już wtedy, kiedy dane dotyczące ich skuteczności są niepełne. Tymczasem w trakcie leczenia może okazać się, że leki te działają np. w określonych populacjach genetycznych czy też wówczas, gdy są podane pacjentów w określonym itp. - tłumaczy Magdalena Władysiuk.

- Jeśli okaże się, że terapie te są nieskuteczne, albo zbyt mało skuteczne, wówczas konieczne będzie podejmowanie niepopularnych decyzji o wycofaniu danych preparatów z refundacji - podsumowała wiceprezes HTA Consulting.

Do stwierdzenia tego odniósł się prof. Adam Fronczak, kierownik Zakładu Zdrowia Publicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, wiceminister zdrowia w latach 2007-2011, który podkreślił, że wszystkie aspekty dotyczące chorób rzadkich prowadzą do jednego wniosku: - Kraje rozwinięte, do jakich już zalicza się Polska, muszą wszystkich swoich obywateli traktować równo. Dlatego też, jeśli w danym schorzeniu jest skuteczna terapia, to państwo musi ją zagwarantować swoim obywatelom, bez względu na to, jak liczna grupa cierpi na dane schorzenie, na które jest dostępny lek - mówił prof. Fronczak.

- Mam nadzieję że wreszcie zostanie przyjęty "Planu dla chorób rzadkich", który rozwiąże problemy rodzin borykających się z chorobami rzadkimi swoich bliskich, oczywiście w tych obszarach, w których mamy możliwości terapeutyczne - podkreślił.

Będzie program dla chorób rzadkich
Z opinią tą zgodziła się dyrektor Sujkowska. Przyznała, że program dla chorób rzadkich jest niezmiernie potrzebny z bardzo wielu powodów, m.in. dlatego, że pacjenci z chorobami rzadkimi są w obecnym systemie opieki zdrowotnej bardzo zagubieni.

Z jednej strony, z uwagi na niezwykle wysokie ceny leków dla tej grupy chorych oraz brak dedykowanych terapii, działania farmakologiczne są dostępne jedynie dla kilku procent chorych cierpiących na schorzenia rzadkie. Z drugiej strony pacjenci ci mają utrudniony dostęp do części nielekowej, która jest dla nich równie istotna.

Ekspertka zaznaczyła, że zespół pracujący nad obecną wersją programu, przeanalizował poprzednie opracowania i zebrał oraz zaproponował rozwiązania, które w obecnym momencie są realne do przyjęcia i realizowania.

- Chodzi o takie rozwiązania, które będą możliwe do zaakceptowania przez ministra zdrowia i opinię publiczną. Zaproponowaliśmy konkretne działania operacyjne, czyli co należy zrobić, jaki przepis wprowadzić, zmodyfikować, jak również, kto ma to zrobić i w jakim terminie, żeby program zaczął formalnie obowiązywać - wyliczała Gabriela Sujkowska.

Dodała: - W opracowanym przez nas dokumencie znalazły się m.in. kwestie związane z koniecznością wdrożenia rejestrów, centrów eksperckich, centrów diagnostycznych, kwestia opieki społecznej, socjalnej, zmiany w programach nauczania lekarzy i personelu medycznego.

- Pominęliśmy natomiast kwestie dostępu do leków innowacyjnych, ponieważ ten aspekt reguluje obecnie odrębna ustawa - o tzw. ratunkowym dostępie do terapii lekowych - podsumowała Gabriela Sujkowska.

 

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH