RELACJA

- Tworzony obecnie projekt "Planu dla chorób rzadkich. Działania operacyjne na lata 2017-2019" w ograniczonym budżecie MZ, znajduje rozwiązania, które pomogą chorym cierpiącym na schorzenia rzadkie i ich rodzinom - powiedziała Gabriela Sujkowska, dyrektor Wydziału Taryfikacji w Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, podczas sesji "Genetyczne choroby ultrarzadkie - czy potrafimy wygrać walkę z czasem" na XIII Forum Rynku Zdrowia.

Prof. Mieczysław Walczak, przewodniczący Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich NFZ, kierownik Kliniki Endokrynologii, Pediatrii, Diabetologii, Chorób Metabolicznych i Kardiologii Wieku Rozwojowego w SPSK nr 1 Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie zaznaczył, że wielu pacjentów z chorobami rzadkimi umiera wcześnie, ze względu na brak możliwości odpowiedniego leczenia.

Potrzebny dostęp do leczenia
Z drugiej strony, ze względu na coraz większą liczbę leków i metod terapii, więcej chorych dożywa wieku dojrzałego, prokreacyjnego, co oznacza możliwość doczekania się przez nich potomstwa, także cierpiącego na te schorzenia.

- Ok. 30 chorób jesteśmy w stanie rozpoznać w ramach badań przesiewowych w okresie noworodkowym, ale nie wszystkie z tych chorób możemy leczyć. To dopiero kwestia przyszłości i nowych leków. Wiele z tych schorzeń wymaga jednak specjalistycznych badań, w tym molekularnych, stąd ważna jest kwestia centrów diagnostycznych i ośrodków referencyjnych - mówił ekspert.

- Tacy pacjenci wymagają skoordynowanej opieki wielodyscyplinarnego zespołu specjalistów, dlatego istnienie sieci ośrodków referencyjnych jest w ich przypadku niezbędne - dodał.

Prof. Walczak zauważył, że - jeśli chodzi o schemat postępowania - bardzo istotna jest rola lekarza POZ, który zwykle pierwszy zwraca uwagę na objawy niespecyficzne i kieruje pacjenta do specjalisty. Dlatego tak istotna jest edukacja lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej.

Pacjenci czekają na leki
Z kolei prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Samodzielnym Publicznym Centralnym Szpitalu Klinicznym w Warszawie odniosła się do nowego leku stosowanego u pacjentów z SMA (rdzeniowy zanik mięśni), który od niedawna jest dostępny dla polskich chorych w ramach rozszerzonego programu dostępu do leku.

- Do przyspieszonej rejestracji leku doprowadziły badania kliniczne, które wykazały skuteczność terapii. Efekt był na tyle spektakularny, że FDA podjęła taką decyzję przed ukończeniem zaplanowanego w badaniu okresu obserwacji - wskazywała specjalistka.

Dodała, że w Polsce badania kliniczne nie były prowadzone, ale polscy pacjenci trafili do badań w krajach sąsiednich. Dzięki podawaniu leku osiągnęli oni poziom funkcjonalny, który w przebiegu tej choroby jest, bez interwencji, niewyobrażalny.

- Dzieci z pierwszą postacią SMA, które nie miały dotychczas szans na samodzielne siedzenie, stanie i chodzenie, po terapii zaczynają chodzić, a niektóre nawet próbują biegać. Leczenie daje także bardzo dobre efekty u pacjentów z drugim i trzecim typem SMA. Ci, którzy już utracili zdolność chodzenia, znów zaczęli samodzielnie się poruszać - zaznaczyła prof. Kostera-Pruszczyk.

Kamila Górniak, współzałożycielka i członek rady strategicznej Fundacji SMA, mama chłopca chorego na SMA typu drugiego, dodała, że z punktu widzenia pacjenta jednym z największych problemów jest czas, ponieważ rdzeniowy zanik mięśni jest chorobą postępującą. Dlatego najważniejsza jest wczesna diagnoza, a następnie szybkie i skuteczne działanie.

- Mój syn został zdiagnozowany 6 lat temu. Usłyszałam wówczas od lekarzy, że lek pojawi się najwcześniej za 10-15 lat. Ale w sierpniu br. zobaczyłam dziewczynkę z pierwszym typem SMA, która (w najlepszym przypadku) powinna leżeć pod respiratorem, a zamiast tego biegała po scenie. Skuteczność nowej terapii, nawet bez badań naukowych, jest widoczna gołym okiem - mówiła Kamila Górniak.

Podkreśliła, że w przypadku schorzeń postępujących już samo tylko powstrzymanie rozwoju choroby jest z punktu widzenia pacjenta i jego rodziny, ale także społeczeństwa, olbrzymim sukcesem. Ale osiągnięcie tego sukcesu wymaga dostępności leczenia. - Rozumiemy, że leki stosowane w chorobach rzadkich są drogie, ale nie jest to argument, który jesteśmy w stanie przyjąć - podkreśliła.

Nowe podejście do refundacji
- Obecnie trudno jest dać jednoznaczną odpowiedź na pytanie, co i jak należałoby zrobić, aby poprawić dostępność do tzw. leków sierocych - przyznała Magdalena Władysiuk, wiceprezes HTA Consulting.

- Należy pamiętać, mówiąc o chorobach rzadkich, że mamy do czynienia z ok. ośmioma tysiącami schorzeń, z czego tylko niektóre możemy realnie leczyć. Dla pozostałych pacjentów nie ma farmaceutyków. Te osoby wymagają opieki objawowej, a często paliatywnej, bo to są choroby ciężkie, prowadzące do śmierci - podkreśliła.

Dlatego też, w ocenie ekspertki to, czy będziemy obejmować refundacją nowe leki w najbliższej przyszłości, nie będzie tylko zależało od finansów, ale też od szeregu innych czynników, jak chociażby rzeczywistej skuteczności terapeutycznej farmaceutyków.

- Coraz częściej w wielu krajach - w zależności od tego, jakie są możliwości terapeutyczne w danej jednostce chorobowej -podejmowane są decyzje o tzw. maksymalnym budżecie. Polega to w skrócie na tym, że jeżeli cena leku jest powyżej określonego poziomu, to państwo nie zgodzi się na refundację takiej farmakoterapii. Dlatego w tych krajach różne choroby mają zbliżony budżet, co pozwala przewidywać wydatki - zaznaczyła Władysiuk.

Podkreśliła też, że kolejnym kwestią w chorobach rzadkich jest sprawa tzw. indywidualnych zgód na leczenie, w kierunku których idzie świat. Następne wyzwanie stanowi tworzenie rejestrów i zbieranie danych o wynikach terapii we wszystkich krajach po to, żeby sprawdzić, czy jest sens kontynuowania określonej metody leczenia.

- Trzeba pamiętać bowiem, że często w chorobach rzadkich wprowadza się leki do refundacji już wtedy, kiedy dane dotyczące ich skuteczności są niepełne. Tymczasem w trakcie leczenia może okazać się, że leki te działają np. w określonych populacjach genetycznych czy też wówczas, gdy są podane pacjentów w określonym itp. - tłumaczy Magdalena Władysiuk.

- Jeśli okaże się, że terapie te są nieskuteczne, albo zbyt mało skuteczne, wówczas konieczne będzie podejmowanie niepopularnych decyzji o wycofaniu danych preparatów z refundacji - podsumowała wiceprezes HTA Consulting.

Do stwierdzenia tego odniósł się prof. Adam Fronczak, kierownik Zakładu Zdrowia Publicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, wiceminister zdrowia w latach 2007-2011, który podkreślił, że wszystkie aspekty dotyczące chorób rzadkich prowadzą do jednego wniosku: - Kraje rozwinięte, do jakich już zalicza się Polska, muszą wszystkich swoich obywateli traktować równo. Dlatego też, jeśli w danym schorzeniu jest skuteczna terapia, to państwo musi ją zagwarantować swoim obywatelom, bez względu na to, jak liczna grupa cierpi na dane schorzenie, na które jest dostępny lek - mówił prof. Fronczak.

- Mam nadzieję że wreszcie zostanie przyjęty "Planu dla chorób rzadkich", który rozwiąże problemy rodzin borykających się z chorobami rzadkimi swoich bliskich, oczywiście w tych obszarach, w których mamy możliwości terapeutyczne - podkreślił.

Będzie program dla chorób rzadkich
Z opinią tą zgodziła się dyrektor Sujkowska. Przyznała, że program dla chorób rzadkich jest niezmiernie potrzebny z bardzo wielu powodów, m.in. dlatego, że pacjenci z chorobami rzadkimi są w obecnym systemie opieki zdrowotnej bardzo zagubieni.

Z jednej strony, z uwagi na niezwykle wysokie ceny leków dla tej grupy chorych oraz brak dedykowanych terapii, działania farmakologiczne są dostępne jedynie dla kilku procent chorych cierpiących na schorzenia rzadkie. Z drugiej strony pacjenci ci mają utrudniony dostęp do części nielekowej, która jest dla nich równie istotna.

Ekspertka zaznaczyła, że zespół pracujący nad obecną wersją programu, przeanalizował poprzednie opracowania i zebrał oraz zaproponował rozwiązania, które w obecnym momencie są realne do przyjęcia i realizowania.

- Chodzi o takie rozwiązania, które będą możliwe do zaakceptowania przez ministra zdrowia i opinię publiczną. Zaproponowaliśmy konkretne działania operacyjne, czyli co należy zrobić, jaki przepis wprowadzić, zmodyfikować, jak również, kto ma to zrobić i w jakim terminie, żeby program zaczął formalnie obowiązywać - wyliczała Gabriela Sujkowska.

Dodała: - W opracowanym przez nas dokumencie znalazły się m.in. kwestie związane z koniecznością wdrożenia rejestrów, centrów eksperckich, centrów diagnostycznych, kwestia opieki społecznej, socjalnej, zmiany w programach nauczania lekarzy i personelu medycznego.

- Pominęliśmy natomiast kwestie dostępu do leków innowacyjnych, ponieważ ten aspekt reguluje obecnie odrębna ustawa - o tzw. ratunkowym dostępie do terapii lekowych - podsumowała Gabriela Sujkowska.

 

  • 10.

    JUBILEUSZOWA EDYCJA 14-16 maja 2018, Katowice • Spodek i MCK • Metropolia GZM

Pobierz aplikację EEC
WIĘCEJ

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.