Pacjenci z chorobą Fabry’ego zbyt kosztowni dla systemu zdrowia? Pacjenci z chorobą Fabry’ego zbyt kosztowni dla systemu zdrowia? Fot. Andrzej Wawok/PTWP

Ponad 10 lat starań, pozytywny wyrok sądowy i ciągły brak refundowanego leczenia, które ratuje zdrowie i życie - to sytuacja polskich pacjentów z chorobą Fabry'ego. Jako jedyni w UE nie otrzymują leczenia, które może uchronić ich przed przeszczepem narządów, udarem i życiem w ciągłym bólu.

Powód? Brak funduszy na leczenie kilkudziesięciu pacjentów w Polsce.

Na chorobę Fabry’ego cierpi w Polsce około 50 osób. Każda z nich na własną rękę poszukuje możliwości leczenia oraz pomocy. O istnieniu terapii dedykowanej chorobie wiedzą wszyscy, nie jest ona jednak w Polsce refundowana. Pacjenci leczeni są głównie w w ramach programów charytatywnych, do których zakwalifikowały się osoby, biorące udział w badaniach klinicznych, które prowadzone były w przeszłości. To zaledwie kilkanaście osób.

Nowozdiagnozowani - głównie dzieci - pozostają bez pomocy farmakologicznej, czekając na postęp choroby i pojawienie się zagrażających życiu powikłań.

Choroba Fabry’ego jest jedną z rzadkich chorób o podłożu genetycznym. W większości dotyka mężczyzn i chłopców. Jest też chorobą dziedziczną. Obniżona aktywność jednego z enzymów α- galaktozydazy sprawia, że w tkankach układu nerwowego i krwionośnego gromadzą się nierozłożone substancje tłuszczowe, które niszczą m.in. serce, nerki i mózg.

Pierwsze objawy pojawiają się w dzieciństwie. Są nimi najczęściej piekące, napadowe bóle rąk i stóp oraz zaburzenia wydzielania potu prowadzące do upośledzonej termoregulacji. Kilka lat później pojawiają się charakterystyczne zmiany skórne oraz objawy ze strony przewodu pokarmowego.

Wraz z rozwojem choroby pacjenci zmagają się z niewydolnością nerek, przedwczesnymi udarami mózgu, zaburzoną pracą serca oraz niewyobrażalnym bólem, który wyróżnia chorobę na tle innych rzadkich schorzeń. Dla pacjentów polski system opieki zdrowotnej przewiduje jedynie leczenie doraźne, związane z kolejnymi pojawiającymi się konsekwencjami choroby.

W Unii Europejskiej celowana terapia dla choroby Fabry’ego zarejestrowana jest od 2001 roku. Z powodzeniem stosują ją wszystkie kraje UE poza Polską.

Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry’ego stara się wpłynąć na instytucje zajmujące się opieką medyczną w celu udostępnienia chorym odpowiedniego leczenia.

-  W kwietniu 2014 roku minister zdrowia odmówił refundacji leczenia choroby Fabry’ego. Polskie władze, mimo wielokrotnych obietnic, wygrywanych przez Stowarzyszenie kolejnych procesów sądowych, w dalszym ciągu ignorują obowiązek refundacji leczenia ratującego zdrowie i życie - komentuje Roman Michalik, wiceprezes Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry’ego.

comments powered by Disqus

PARTNER DZIAŁU

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.