Najczęściej za choroby rzadkie uważa się w Europie takie, na które zapada 5 na 10 000 osób. Klasyfikuje się także choroby ultrarzadkie (1 przypadek na 40 000 osób).

– Chłopcu cierpiącemu na hemofilię odmówiono przyjęcia do gimnazjum. I żaden urząd nie był w stanie pomóc temu uczniowi – mówił we wtorek (7 października) podczas konferencji we Wrocławiu prof. Janusz Szymborski, pełnomocnik Rzecznika Praw Obywatelskich ds. rodziny. Konferencja poświęcona była dostępności do leczenia pacjentów (głównie dzieci), cierpiących na tzw. choroby rzadkie, m.in. układu oddechowego, przewleką białaczkę szpikową i hemofilię.

Przytoczony przez prof. Szymborskiego przykład interwencji rodziców w Biurze RPO ilustruje naszą smutną rzeczywistość –  otóż choroby rzadkie, choć stały się ostatnio nośnym tematem – także w mediach – nadal nie doczekały się w Polsce i wielu innych krajach, rozwiązań prawnych oraz finansowych, które satysfakcjonowałyby pacjentów i ich rodziny.

– Kiedyś te choroby określano mianem sierocych. Ostatnio jednak w terminologii Unii Europejskiej przyjęto nazwę „choroby rzadkie”. Dla mnie jednak są one nadal sieroce, bo często cierpiące na te jednostki chorobowe mali pacjenci i ich bliscy pozostawieni są samym sobie  – ubolewała prof. Alicja Chybicka, kierownik Katedry i Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej AM we Wrocławiu.

Wiele definicji
Przytaczano różne definicje chorób rzadkich. Najczęściej za takie uważa się w Europie choroby, na które zapada 5 na 10 000 osób. Klasyfikuje się także choroby ultrarzadkie (1 przypadek na 40 000 osób). Prof. Zbigniew Szawarski, etyk z Uniwersytetu Warszawskiego, wskazał na jeszcze jedną definicję, a zarazem brutalne, ekonomiczne kryterium pozwalające mówić o chorobach rzadkich lub ultrarzadkich:
– To choroby, które nie zostały adoptowane przez przemysł farmaceutyczny ze względu na niską opłacalność wytwarzania produktów stosowanych w ich terapii... – stwierdził prof. Szawarski.

Jednak prof. Anna Tylki-Szymańska z Centrum Zdrowia Dziecka zaznaczyła, iż w dłuższej perspektywie i większej skali, preparaty stosowane w leczeniu takich chorób mogą być dla producenta rentowne.

Progi i bariery
Specjaliści wyliczali najważniejsze (nie tylko występujące w Polsce) trudności związane z terapiami rzadkich chorób, szczególne u dzieci:
• problemy z przeprowadzeniem badań klinicznych (zbyt niskie statystyczne próby pacjentów),

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

PARTNER DZIAŁU

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH