O nowej liście leków refundowanych, która obowiązuje od nowego roku, mówił na konferencji prasowej w środę (3 stycznia) wiceminister zdrowia Marcin Czech. - Ta lista refundacyjna rozszerza opcje terapeutyczne dla pacjentów - m.in. tych z chorobą ultrarzadką - podkreślił.

Chodzi o uznawany za jeden z najdroższych leków świata preparat eculizumab (międzynarodowa nazwa leku Soliris - PAP), wykorzystywany w leczeniu atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego i nocnej napadowej hemoglobinurii.

Według szacunków, jakie znalazły się we wniosku refundacyjnym, w Polsce choruje na te choroby ok. 25 dzieci i 10-15 dorosłych.

Według ekspertów roczna terapia jednego pacjenta, która powinna być prowadzona przez całe życie, może kosztować nawet 2 mln zł.

- Udało nam się po długotrwałych negocjacjach z przedstawicielami koncernu, który produkuje lek eculizumab wprowadzić ten lek. Niezmiernie się cieszę i to jest rzecz, z której jesteśmy niesłychanie dumni. Potrzebujący pacjenci młodzi, dorośli i dzieci już mają dostęp do tego leku - powiedział Czech na spotkaniu z dziennikarzami.

Zdaniem prezesa Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich Mirosława Zielińskiego wpisanie tego leku na listę "to bezwzględnie dobry kierunek", ale nawet to jego zdaniem nie zmieni tego, że Polska pod względem refundacji leków na choroby rzadkie w dalszym ciągu pozostaje w ogonie państw Unii Europejskiej. Jak dodał, to efekt wieloletnich zaniedbań.

- Do tych leków - ze względu na niższą wartość badań klinicznych, jak również wysoką cenę, nasze władze podchodziły "jak do jeża". To pomalutku idzie w dobrym kierunku na skutek wieloletnich nacisków. Fakt, że Polska pozostaje do dzisiaj, nawet po refundacji Solirisu na ostatnim miejscu w Unii Europejskiej jeżeli chodzi o poziom refundacji leków sierocych, jest niezmienny - ocenił w rozmowie z PAP Zieliński.

Jak dodał, eculizumab jest w Polsce 23 refundowanym lekiem przeznaczonym do leczenia chorób rzadkich. Dla przykładu - jak wskazał Zieliński - Rumunia refunduje 38 leków z tej grupy, a Bułgaria 42.

Zieliński przypomniał, że za choroby rzadkie uznaje się choroby, które występują nie częściej niż pięć razy na 10 tys. obywateli, wśród tej grupy rozróżnia się 8 tys. chorób.