Uzasadnienie wniosku refundacyjnego - jak oceniać efektywność kosztową leku?

Rządowe Centrum Legislacji ocenia pod względem prawnym projekt rozporządzenia ministra zdrowia w sprawie minimalnych wymagań, jakie muszą spełniać analizy zawarte w uzasadnieniu wniosku refundacyjnego. Wcześniej projekt omawiało kolegium ministra zdrowia. Jest to rozporządzenie wykonawcze do ustawy o refundacji leków. Bez tego tekstu firmy nie mają pewności, czy wnioski o objęcie leku refundacją spełniają ministerialne wymogi.

Bardzo istotny dla przyszłej oceny leków jest zawarty w dokumencie wymóg, by analiza zawierała oszacowanie kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (QALY), a dopiero w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu - uwzględnienie kosztu uzyskania dodatkowego roku życia (LYG).

Takie zapisy projektu rozporządzenia odnoszące się do progu efektywności kosztowej mogą marginalizować efekty uzyskiwane dzięki terapiom stosowanym w chorobach śmiertelnych. Mowa przede wszystkim o schorzeniach z zakresu onkologii, hematologii czy hematoonkologii dziecięcej.

Jak twierdzą wypowiadający się dla nas eksperci, w przypadku schorzeń obarczonych wysokim ryzykiem zgonu ocena ekonomiczna leku w równej mierze powinna uwzględniać koszt jednego roku życia skorygowanego o jakość (QALY) i koszt jednego dodanego roku życia pacjenta, czyli LYG. Wynika to z faktu, iż w przypadku takich schorzeń najistotniejszym parametrem ocenianym w badaniach klinicznych jest przeżycie całkowite.

- W chorobach nieobarczonych wysokim ryzykiem zgonu skupiamy się przede wszystkim na poprawie jakości życia. Wówczas dane dotyczące jakości życia i koszt jednego QALY odgrywają zasadniczą rolę podczas oceny ekonomicznej - wyjaśnia Rafał Zyśk, szef kancelarii doradczej Health Economics Consulting.

Trzeba sobie zadać pytanie, co jest najczęstszym pierwszorzędowym punktem końcowym w przypadku badań terapii onkologicznych: wydłużenie przeżycia całkowitego czy jedynie poprawa jakości ostatnich tygodni życia.

Zdaniem onkologów...
- Zasadniczym kryterium oceny wartości metod leczenia chorych na nowotwory powinny być wskaźniki przeżycia. Przede wszystkim należy porównywać czas przeżycia ogólnego chorych poddawanych leczeniu metodą konwencjonalna lub eksperymentalną. Niekiedy - to w nowotworach, w których istnieje wartościowa metoda drugiej linii leczenia po wystąpieniu progresji choroby - można stosować porównanie czasu przeżycia wolnego od progresji choroby - uważa prof. Maciej Krzakowski, kierownik Kliniki Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej Centrum Onkologii w Warszawie.

Dodaje, że ocena wskaźników jakości życia oraz analiza farmakoekonomiczna są ważnymi metodami oceny, ale nie powinny być używane w pierwszej kolejności, tzn. nie powinny przeważać nad wskaźnikami czasu przeżycia chorych.

- Ocena wskaźników jakości życia może być najważniejszym kryterium oceny jedynie w przypadku stosowania metod leczenia chorych w bardzo zaawansowanych stadiach choroby i z przewidywanym krótkim czasem przeżycia - zaznacza prof. Krzakowski.

Również prof. Jacek Jassem, kierownik Kliniki Onkologii i Radioterapii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku uważa, że najważniejszy jest czas przeżycia: - Na drugim miejscu - jakość życia, zwłaszcza jeśli czas jest ten sam. Mniej ważne - czas do progresji - mówi profesor wprowadzając gradację.

Samopoczucie pacjenta - rzecz subiektywna
Oczekiwanym przez pacjentów onkologicznych postępem w terapii jest przede wszystkim przedłużenie życia przy zachowaniu bezpieczeństwa terapii.

- Stosując kryteria zaproponowane w projekcie rozporządzenia może zdarzyć się, że w terapii tej samej jednostki chorobowej, jednakowa efektywność kosztowa zostanie w dokumentach przedkładanych Ministerstwu Zdrowia wykazana dla leków, których nie powinno się tak porównywać. Dla leku, który nie ma żadnego wpływu na przeżycie całkowite - ale wykazuje pewien wpływ na jakość życia i dla leku, który istotnie wpływa na wydłużenie przeżycia całkowitego - ale nie oszacowano dla niego QALY - zauważa Rafał Zyśk.

W pierwszym przypadku efektywność kosztowa zostanie oszacowana w oparciu o subiektywne dane pochodzące z wypełnianych przez pacjentów kwestionariuszy oceny jakości życia, w drugim przypadku w oparciu o wiarygodne, twarde dane dotyczące zgonów. Wiarygodność danych w obu przypadkach może się istotnie różnić.

- Wiarygodność oceny jakości życia w oparciu o formularz wypełniony przez chorego w zaawansowanym stadium nowotworowym, który pozostaje pod wpływem narkotycznych środków przeciwbólowych wydaje się być dalece ograniczona - dodaje Rafał Zyśk.

Wskazuje i na inne czynniki mające wpływ na wartość QALY:

- Nierzadko zdarza się również, że to personel medyczny wypełnia formularz za pacjenta. Można sobie również wyobrazić sytuację, gdy w badaniu klinicznym wpływ nowego leku na jakość życia jest oceniany przez pacjentów, którzy otrzymują leki przeciwdepresyjne. Wówczas  subiektywna ocena jakości życia pacjentów zostaje zawyżona, zaś Agencja Oceny Technologii Medycznych otrzyma dane, które wykażą wysoką opłacalność terapii.

Porównanie gruszek z jabłkami
Ponadto jakość życia może być oceniana w badaniach za pomocą różnych formularzy, w wyniku czego porównanie QALY oszacowanego różnymi metodami będzie porównywaniem przysłowiowych gruszek z jabłkami.

Dlatego zdaniem prof. Jassema w przypadku kwestionariuszy problemem jest nie tyle ich wiarygodność, ale metodyka tych badań i ich znaczenie - wieczny przedmiot kontrowersji. Profesor zauważa także te czynniki, które zaburzają ocenę jakości życia w badaniu klinicznym:

-
W sposób naturalny (zgony, progresja) z oceny stopniowo "ubywają" chorzy o najgorszym przebiegu choroby i najpewniej najgorszej jakości życia. Jest to zatem pewien pozytywny dobór chorych. W badaniach III fazy ma to  mniejsze znaczenie, bo jest to badanie porównawcze, w badaniu II fazy może to zawyżać ocenę jakości życia.

Nagrodzić właściwy parametr
W takich sytuacjach ewaluacja ekonomiczna leku powinna uwzględniać ocenę przeżycia całkowitego i kalkulację kosztu LYG, które bazują na twardych danych dotyczących zgonów pacjentów. W badaniach klinicznych wszelkie modyfikacje danych dotyczących przeżycia całkowitego pacjentów są łatwe do wykrycia. Wydaje się jednak, że ten najbardziej wiarygodny parametr oceny skuteczności leków onkologicznych ulegnie marginalizacji.

- Dyskusyjne może być także ustalenie jednego progu efektywności kosztowej dla QALY i LYG tym bardziej, iż zazwyczaj liczba zyskanych dzięki określonej terapii QALY różni się od liczby zyskanych dzięki niej dodatkowych lat życia. W związku z powyższym wskaźniki te nie powinny być stosowane wymiennie. Określenie odrębnego progu dla kosztu dodatkowego roku życia powinno zostać rozważone w przyszłości - twierdzi Rafał Zyśk.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH