Pacjenci chorzy na cystynozę mają utrudniony dostęp do terapii celowanej cystagonem. - To jedyny znany lek, który reguluje zaburzony mechanizm transportu cystyny

Do połowy ub. r.  była możliwość kierowania wniosków o leczenie cystagonem w ramach terapii niestandardowej. Po zmianach finansowania wprowadzonych przez NFZ, nie powstał w to miejsce program terapeutyczny. Chorzy poszukują źródeł finansowania poza systemem, np. poprzez znalezienie sponsora.

Bezpłatne leczenie jest możliwe jedynie w szpitalu w ramach hospitalizacji. Kiedy więc dalszego finansowania terapii odmawia sponsor, pacjentom nie pozostaje nic innego, jak „położyć“ się na kilka dni do szpitala, by otrzymać lek ze szpitalnej apteki. Szacunkowe dane mówią o 100-150 chorych na cystynozę w Polsce.

– Planujemy założyć bazę danych chorych z tym rozpoznaniem – mówi prof. Grenda.

Dalszym krokiem będzie przygotowanie projektu programu terapeutycznego leczenia cystagonem. Biorąc pod uwagę procedury biurokratyczne oraz ewentualną konieczność wydania rekomendacji AOTM na temat finansowania preparatu ze środków publicznych, wpisanie programu do budżetu NFZ może potrwać kilka miesięcy.

– Jako Polskie Towarzystwo Nefrologii Dziecięcej będziemy dążyć, by program zaczął działać od następnego roku – dodał profesor Grenda.

Cystynoza polega na złym transporcie w organizmie jednego z aminokwasów - cystyny. Związek ten odkłada się w różnych narządach, m.in. w nerkach, wątrobie i dnie oka, powodując uszkodzenia tych organów. Może też gromadzić się w kościach, co często powoduje zahamowanie wzrostu u dzieci z tą chorobą. Chorzy muszą cystagon przyjmować do końca życia.

NFZ informuje, że istnieje możliwość w przypadku tego leku tzw. import docelowy. Z kolei Ministerstwo Zdrowia twierdzi, że procedura ta jednak nie obejmuje leku, bo jest on dopuszczony do obrotu w Polsce.

– Import docelowy jest możliwy wówczas, kiedy określonego leku nie ma w kraju. Cystagon jest dostępny, choć nie ma go w bezpośredniej sprzedaży w aptekach, które go muszą sprowadzać. My możemy finansować taki lek, jeśli ministerstwo Zdrowia wyrazi na to zgodę. Niestety w tym przypadku takiej zgody nie ma. Aplikacja tego leku, terapia nim nie wymaga hospitalizacji pacjenta. Wszystko więc jest w rękach ministerstwa - mówi portalowi rynekzdrowia.pl Aleksandra Kwiecień z biura prasowego Małopolskiego Oddziału Wojewódzkiego NFZ.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH