LJ/Rynek Zdrowia | 21-04-2009 14:52

Personalizacja leczenia to przyszłość medycyny

Pacjenci z tym samym schorzeniem reagują w odmienny sposób na identyczne leczenie. U jednych terapia może przynieść pozytywne efekty, u drugiego może nie dać efektów w ogóle lub wywołać negatywne skutki uboczne. Odpowiedzią naukowców na ten problem ma być medycyna spersonalizowana.

Medycyna molekularna pozwalająca na odkrycie podłoża choroby w mechanizmie dziedziczenia, w strukturze wirusa lub bakterii czy też toksycznych właściwościach związków w otaczającym środowisku umożliwia szukanie etapów krytycznych dla rozwoju procesu chorobowego, a następnie czynników (cząsteczek) będących potencjalnymi regulatorami tego mechanizmu - mówią mądrze uczeni poszukujący nowoczesnych leków biologicznych.

Uwzględnienie specyficznych parametrów chorego, znajomość genomu pacjenta czy też charakterystyka molekularna specyficznego czynnika chorobotwórczego, to właśnie medycyna spersonalizowana pozwalająca m.in. na stosowanie biologicznych terapii celowanych - tłumaczył prof. Tomasz Twardowski, prezes Polskiej Federacji Biotechnologii, pracownik Instytutu Chemii Bioorganicznej PAN w Poznaniu, podczas niedawnej konferencji „Biotechnologia – nowe kierunki w medycynie“, która odbyła się w Warszawie.

Profesor przypomina, że określenie sekwencji genomów wielu organizmów umożliwiło konstruowanie leków w oparciu o strukturę białek chorobotwórczych. Nowoczesne technologie umożliwiły prace z coraz większymi i bardziej skomplikowanymi makrocząsteczkami. Prace te, w których medycyna pokłada wielkie nadzieje, jednak nie są łatwe. Dla podreślenia stopnia komplikacji cząsteczek prof. Twardowski podaje przykład kwasu acetylosalicydowego, którego ciężar cząsteczkowy wynosi 190, dla białek hormonalnych jak insulina - ok. 20 000, a dla przeciwciał - nawet ok. pół miliona.
 
Leki biologiczne to białka wytwarzane wewnątrz żywych, wyizolowanychkomórek. Leki te dzięki swojej strukturze precyzyjnie rozpoznają właściwe miejsce w organizmie (np. konkretne receptory) i działają w sposób celowany.

Aby komórka mogła wytwarzać białka lecznicze wprowadza się do jej genomu specjalnie przygotowany łańcuch DNA, zawierający informację dotyczącą produkcji żądanego białka. Następnie komórki się namnaża. Po uzyskaniu odpowiedniej ilości komórek rozpoczyna się faza produkcji białka. Kolejnym etapem jest oczyszczanie białka. Ostatnia faza produkcji leków biotechnologicznych, to wytworzenie stabilnej postaci farmaceutycznej. Uzyskuje się ją poprzez rozpuszczenie białka w specjalnych roztworach i schłodzenie. Białka lecznicze po przyjęciu doustnym zostałyby zniszczone w kwaśnym środowisku panującym w żołądku, a następnie po prostu strawione. Dlatego iniekcje nadal pozostają podstawową drogą  dostarczenia leków biotechnologicznych do organizmu.

Terapie celowane wymagają wykorzystania precyzyjnych metod diagnostycznych. Pojawia się nawet nowe pojęcie: teradiagnostyka (lub teranostyka), powstałe z połączenia słów: diagnostyka i terapia.

- Diagnostyka na poziomie molekularnym będzie podstawą do podejmowania decyzji terapeutycznych wobec rosnącej grupy chorych - uważa prof. Zbigniew Gaciong, kierownik Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych, Nadciśnienia Tętniczego i Angiologii Akademii Medycznej w Warszawie, przypominając o projekcie senatora Baracka Obamy z marca 2007 roku, o rozszerzeniu i przyspieszeniu badań nad genomem w celu udoskonalenia metod rozpoznawania chorób, zwiększenia bezpieczeństwa leków i znalezienia nowych sposobów terapii w USA.

Zobacz też: http://www.rynekzdrowia.pl/Rynek-Zdrowia/archiwum,Niepodobne-ze-az-inne,685,2007,4.html