Pacjenci z chorobą Fabry’ego apelują do ministra zdrowia o dostęp do terapii Fot. Piotr Waniorek/PTWP

Na obowiązującej od 1 marca liście leków refundowanych ponownie zabrakło enzymatycznej terapii zastępczej dla pacjentów z chorobą Fabr’yego. Chorzy apelują więc do ministra zdrowia o przyspieszenie prac nad finansowaniem tego leczenia. Resort zdrowia odpowiada, że wnioski refundacyjne dla dwóch leków oczekują na negocjacje cenowe.

Jak podkreślają chorzy w informacji prasowej przesłanej PAP, jest to dla nich jedyna szansa na uniknięcie silnego, przewlekłego bólu, niewydolności nerek, zawałów serca, powtarzających się udarów mózgu oraz przedwczesnych zgonów.

- Zaniepokojeni ciszą ze strony Ministerstwa Zdrowia i brakiem informacji dotyczącej postępu rozmów w procesie refundacyjnym enzymatycznych terapii zastępczych, zwróciliśmy się z prośbą o udzielenie informacji bezpośrednio do firm (producentów leków - przyp. PAP). Z informacji, które udało się nam uzyskać wynika, że nadal, mimo upływu ponad dwóch miesięcy od pozytywnej oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wniosków o objęcie refundacją tych terapii, Ministerstwo Zdrowia nie wyznaczyło terminu pierwszych spotkań negocjacyjnych - powiedziała PAP prezes Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry'ego Anna Moskal.

Zaznaczyła, że dla pacjentów jest to bardzo niepokojące. - Mamy nadzieję, że prace dotyczące refundacji leczenia choroby Fabry'ego ruszą, a pacjenci będą mieć w końcu dostęp do leczenia, bo to dla nich kwestia życia lub śmierci - dodała.

W odpowiedzi na pytanie PAP o postęp prac nad refundacją enzymatycznych terapii zastępczych dla osób z chorobą Fabry'ego dyrektor Biura Komunikacji MZ Sylwia Wądrzyk poinformowała, że do resortu złożone zostały wnioski refundacyjne dla dwóch leków - agalzydazy alfa oraz agalzydazy beta - w ramach programu lekowego. Obydwa leki uzyskały pozytywną rekomendację prezesa AOTMiT (odpowiednio w październiku i grudniu 2018 r.) pod warunkiem "pogłębienia instrumentu dzielenia ryzyka". Chodzi o takie rozwiązania, które mogą obniżyć obciążenie finansowe dla budżetu, związane z finansowaniem danej terapii.

Wądrzyk poinformowała PAP, że obecnie obydwa wnioski oczekują na negocjacje cenowe. Nie odniosła się do pytania o to, kiedy resort planuje wyznaczyć spotkania negocjacyjne w tej sprawie.

Choroba Fabry'ego jest genetycznie uwarunkowanym schorzeniem metabolicznym. Jest spowodowana mutacją genu odpowiedzialnego za produkcję enzymu alfa-galaktozydazy, który rozkłada w organizmie niektóre ze związków tłuszczowych (lipidów). Obniżona aktywność enzymu sprawia, że lipidy te odkładają się w wielu tkankach i narządach, uszkadzając je.

Pierwsze objawy zauważalne są już u kilkuletniego dziecka. Są to zmiany skórne, brak wydzielania potu, zaburzenia wzroku (z powodu złogów w rogówce) oraz postępujący niedosłuch związany z uszkodzeniem nerwów obwodowych. Na każdym etapie choroby pacjenci odczuwają silny ból - uczucie "płonących" rąk i stóp jest najbardziej powszechnym objawem choroby.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.