Lekarstwo na rdzeniowy zanik mięśni jest najdroższe na świecie Fot. Archiwum (zdjęcie ilustracyjne)

Lekarstwo to zapewnia w miarę normalne życie chorym narażonym na znaczną niepełnosprawność. Szwajcarski koncern farmaceutyczny Novartis uzyskał w USA aprobatę dla swojej terapii genowej Zolgensma.

Jej koszty wynoszą 2,1 mln dolarów, czyli 1,87 mln euro, co sprawia, że zastosowane lekarstwo w postaci jednorazowego wlewu jest najdroższym medykamentem na świecie.

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zgodziła się na zastosowanie terapii Zolgensma wobec dzieci poniżej drugiego roku życia, u których zdiagnozowano chorobę genetyczną SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Prowadzi ona często do paraliżu, trudności z oddychaniem, przedwczesnej śmierci albo niepełnosprawności utrzymującej się przez całe życie. Choroba SMA zdarza się średnio raz na 10 tysięcy urodzin dzieci.

Początkowo, podczas procedury dopuszczenia tego leku do obrotu, jego niezwykle wysoka cena natrafiła w USA na opór ze strony Agencji Żywności i Leków. Koncern Novartis argumentował, najwidoczniej z powodzeniem, że jednorazowy wlew może uratować życie pacjentów. Jedyną alternatywą wobec tej metody jest długotrwałe leczenie, którego koszty wynoszą setki tysięcy dolarów rocznie.

Firma Novartis ocenia koszty leczenia przy użyciu terapii genowej Zolgensma na 1,5 mln do 5 mln dolarów. Podana przez nią informacja wywołała dyskusję na temat kosztów takiej metody walki z chorobą SMA.

Terapia Zolgensma polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, którą podaje się chorym. Następuje to w drodze jednorazowego wlewu, który może powstrzymać rozwój choroby SMA. Lekarstwo firmy Novartis nie jest jednak w stanie usunąć już powstałych szkód w organizmie pacjentów. Z tego względu jak najszybsze rozpoznanie objawów rdzeniowego zaniku mięśni ma ogromne znaczenie.

Czytaj: dw.com

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.