Lek na chorobę Fabry'ego bez refundacji

Resort zdrowia podjął decyzję o nierefudowaniu leku stosowanego w chorobie Fabry'ego.

Na decyzję wpłynęła negatywna rekomendacja Rady Konsultacyjnej Agencji Oceny Technologii Medycznych.

W ocenie Agencji, nie ma pewności, czy lek jest skuteczny terapeutycznie. Znaczenie ma również wpływ wysoki koszt leku. Roczna terapia jednej osoby to wydatek ok. miliona złotych. W Polsce
do leczenia agalzydazą kwalifikuje się od 24 do 40 pacjentów.

W swojej ocenie z 16 marca 2009 roku, dotyczącej finansowania leku w długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry'ego, w ramach programu zdrowotnego, RK AOTM wskazała, że „
efektywność kliniczna agalzydazy beta jest oparta na przesłankach patofizjologicznych, ale nie została wystarczająco wykazana w badaniach klinicznych. Nie przedstawiono wiarygodnych danych wskazujących na poprawę przeżycia lub jakości życia pacjentów otrzymujących agalzydazę. Przedstawiono jedynie jej wpływ na zastępcze punkty końcowe w postaci wynikow badań laboratoryjnych”.

„Stosowanie agalzydazy beta wiązało się z szeregiem działań niepożądanych ze strony układu nerwowego i narządu ruchu. Olbrzymi koszt wnioskowanej technologii medycznej nie ma odzwierciedlenia w efektywności klinicznej terapii. Wobec tego nie ma podstaw do finansowania ze środkow publicznych tego leku na tych samych zasadach jak inne leki” – uzasadnia decyzję Rada.

Rada wskazała jednocześnie, że finansowanie fabryzyme jako leku na chorobę bardzo rzadką, powinno być rozważone przez Zespół ds. Chorób Rzadkich przy Ministrze Zdrowia.

Wojciech Matusewicz, prezes AOTM dodaje, że Agencja nie otrzymała zlecenia z Ministerstwa Zdrowia na ponowną ocenę leku.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH