FDA zatwierdziła lek dla pacjentów z chorobą Gauchera

Należąca do Sanofi firma Genzyme poinformowała, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła preparat Cerdelga (eliglustat) w postaci doustnych kapsułek jako lek pierwszej linii dla wybranych dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu I.

FDA wydała pozwolenie na podstawie danych dotyczących skuteczności uzyskanych z dwóch badań III fazy leku Cerdelga: jednego z udziałem nieleczonych wcześniej pacjentów i jednego z udziałem pacjentów przyjmujących wcześniej zatwierdzone enzymatyczne terapie zastępcze. We wniosku uwzględniono także dane dotyczące skuteczności z 4 lat, uzyskane w ramach badania II fazy leku Cerdelga.

Najczęstsze działania niepożądane (≥ 10%) obejmowały zmęczenie, ból głowy, nudności, biegunkę, ból pleców, bóle kończyn i bóle w nadbrzuszu.

Cerdelga jest specyficznym analogiem ceramidu, inhibitorem syntazy glukozylceramidowej o rozległej dystrybucji tkankowej. Zmniejsza on wytwarzanie glukozyloceramidu, substancji, która odkłada się w komórkach i tkankach osób z chorobą Gauchera.

CZYTAJ TAKŻE

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH