EMA dopuściła do stosowania terapię genową w leczeniu zaburzenia odporności ADA-SCID Metoda ta ma być teraz częściej wykorzystywana w ośrodkach, które potrafią ją stosować Fot. Archiwum

Europejska Agencja Leków (EMA) dopuściła do stosowania terapię genową w leczeniu ciężkiego niedoboru odporności ADA-SCID, będącego skutkiem mutacji genetycznej - informuje New Scientist.

ADA-SCID wywołuje mutacja genu deaminazy adenozynowej (ADA), w wyniku której dochodzi do niedoboru tego enzymu, ważnego dla układu odpornościowego. Na skutek tego zaburzenia ADA przekształca się w deoksyinozynę, która odkłada się w komórkach odpornościowych i jest dla nich toksyczna. Skutkiem jest ciężki niedobór odporności, który grozi zgonem dziecka.

Dotychczas można było leczyć tę chorobę przeszczepem szpiku kostnego od obcego dawcy. Trzeba go jednak znaleźć, najlepiej wśród rodzeństwa, co nie zawsze jest możliwe. Aby utrzymać dziecko przy życiu, należy je umieścić w sterylnym pomieszczeniu chroniącym przed zakażeniami.

Terapia genowa w leczeniu ADA-SCID po raz pierwszy została wykorzystana w 1990 r. u 4-letniej dziewczynki w Narodowym Instytucie Zdrowia w Betesda. Prawidłowy gen kodujący ludzką deaminazę adenozynową wprowadzono do wyizolowanych z krwi obwodowej limfocytów T. Następnie pacjentka  otrzymała jeszcze kilkanaście wstrzyknięć ze zmodyfikowanymi limfocytami, co na dłuższy czas poprawiło odporność jej organizmu.

Metoda ta ma być teraz częściej wykorzystywana w ośrodkach, które potrafią ją stosować.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH