EMA dopuściła do stosowania terapię genową w leczeniu zaburzenia odporności ADA-SCID Metoda ta ma być teraz częściej wykorzystywana w ośrodkach, które potrafią ją stosować Fot. Archiwum

Europejska Agencja Leków (EMA) dopuściła do stosowania terapię genową w leczeniu ciężkiego niedoboru odporności ADA-SCID, będącego skutkiem mutacji genetycznej - informuje New Scientist.

ADA-SCID wywołuje mutacja genu deaminazy adenozynowej (ADA), w wyniku której dochodzi do niedoboru tego enzymu, ważnego dla układu odpornościowego. Na skutek tego zaburzenia ADA przekształca się w deoksyinozynę, która odkłada się w komórkach odpornościowych i jest dla nich toksyczna. Skutkiem jest ciężki niedobór odporności, który grozi zgonem dziecka.

Dotychczas można było leczyć tę chorobę przeszczepem szpiku kostnego od obcego dawcy. Trzeba go jednak znaleźć, najlepiej wśród rodzeństwa, co nie zawsze jest możliwe. Aby utrzymać dziecko przy życiu, należy je umieścić w sterylnym pomieszczeniu chroniącym przed zakażeniami.

Terapia genowa w leczeniu ADA-SCID po raz pierwszy została wykorzystana w 1990 r. u 4-letniej dziewczynki w Narodowym Instytucie Zdrowia w Betesda. Prawidłowy gen kodujący ludzką deaminazę adenozynową wprowadzono do wyizolowanych z krwi obwodowej limfocytów T. Następnie pacjentka  otrzymała jeszcze kilkanaście wstrzyknięć ze zmodyfikowanymi limfocytami, co na dłuższy czas poprawiło odporność jej organizmu.

Metoda ta ma być teraz częściej wykorzystywana w ośrodkach, które potrafią ją stosować.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.