Dzieci chorujące na mukopolisacharydozę dostają już pierwsze dawki leku elaprase, drogiego preparatu, o finansowaniu, którego w ubiegłym roku zdecydowało Ministerstwo Zdrowia. Lek dostały już dzieci ze Śląska i Małopolski.

– Wydaje mi się, że już po pierwszej dawce było lepiej – cieszy się mama Adasia Grulicha ze Śląska.

Adaś bardzo cierpi. Nocami budzi się z płaczem z powodu bólu coraz bardziej sztywniejących stawów, nękają go biegunki. Dzieci cierpiące na tę chorobę dożywają najczęściej zaledwie kilkunastu lat – pisze Gazeta Wyborcza.

Lek elaprase łagodzi przebieg choroby. Kuracja jest jednak bardzo droga kosztuje nawet 1,5 mln zł rocznie dla jednego dziecka. W Polsce lek nie był refundowany. Rodzice chorych dzieci rozpoczęli walkę o finansowanie leczenia. W maju zeszłego roku demonstrowali przed kancelarią premiera. Przekonywali, że owszem lek jest drogi, ale dzieci, które go potrzebują, jest garstka, bo to bardzo rzadka choroba.

Mukopolisacharydoza to bardzo rzadko występującą chorobą przemiany materii, dziedziczna i bardzo trudna do zdiagnozowania. Występuje raz na 100 tysięcy urodzeń. Jej przyczyną jest wada metabolizmu, polegająca na gromadzeniu się w organizmie mukopolisacharydów, które uszkadzają komórki i narządy ciała. W efekcie prowadzi to do wyniszczenia niemal całego organizmu dziecka.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH