Badania kliniczne u dzieci: jak Unia zachęca do ich prowadzenia

W przypadku 50-90 proc. leków stosowanych u dzieci nie przeprowadzono wiarygodnych badań klinicznych zgodnych ze standardami dobrej praktyki badań. Podanie leku poza zarejestrowanymi wskazaniami (off label) może uratować życie dziecka, ale może też stać się przyczyną tragedii z powodu wystąpienia działań niepożądanych prowadzących do trwałego kalectwa lub zgonu. Dlatego od 2007 roku obowiązuje tzw. regulacja pediatryczna.

Według danych EMA, ryzyko względne wystąpienia niepożądanych działań leku off-label u dzieci wynosi 3.44 w stosunku do leków zarejestrowanych do stosowania u dzieci (błędne wskazania i dawkowanie).

Rentowność badania
- Pediatrzy stosują leki off-label u dzieci, bo czasem nie mają innej możliwości. Dostępne leki przebadane są tylko na populacji dorosłych. Zdarzają się zapytania do firm odnośnie dawkowania lub zdarzeń niepożądanych w poszczególnych grupach wiekowych. Czasem te dane są, ale najczęściej ich nie ma - stwierdza Antoni Jędrzejowski, przewodniczący grupy ds. badań klinicznych w pediatrii Stowarzyszenia na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce.

Tak jest m.in. w onkologii. Ze względu na częstość występowania (<1:2000) nowotwory u dzieci zaliczane są do chorób rzadkich i firmy farmaceutyczne nie są zainteresowane prowadzeniem kosztownych komercyjnych badań klinicznych służących rejestracji leku do zastosowania u dzieci i młodzieży.

- Po pierwsze, badania kliniczne są dziś bardzo kosztowne i tylko dużych inwestorów stać na ich przeprowadzenie. Po drugie, nawet jeśli producenta stać na przeprowadzenie badań, to zawsze kieruje się on rentownością takiej inwestycji i nie ma możliwości, aby organ rejestrujący zmusił go do przeprowadzenia badań na populacji pediatrycznej - ocenia Rafał Zyśk, prezes kancelarii doradczej Health Economics Consulting.

Zaznacza jednak: - Praktykowane jest natomiast stosowanie przez regulatora (EMA) systemu zachęt dla firm farmaceutycznych rozwijających leki we wskazaniach pediatrycznych. Analogicznie rozwiązano problem dotyczący niewielkiej liczby badań dla leków stosowanych w chorobach rzadkich i ultrarzadkich.

Regulacja pediatryczna
Od 2007 roku obowiązuje tzw. regulacja pediatryczna. Rozporządzenie nr 1901 / 2006 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 12 grudnia 2006 wprowadziło obowiązek przeprowadzenia badań klinicznych na populacji pediatrycznej w przypadku rejestracji nowego leku, a także dla rejestracji w nowym wskazaniu oraz nowej postaci farmaceutycznej lub drogi podania.

Od tego przymusu wprowadzono wyjątki: jeśli choroba występuje tylko w populacji dorosłych, jeśli profil bezpieczeństwa danego leku może stanowić zagrożenie dla populacji pediatrycznej lub gdy lekarze mają już dla danej jednostki chorobowej dostęp do leków gwarantujących uzyskanie optymalnych korzyści terapeutycznych.

Poza możliwością złożenia zwolnienia firma może też złożyć wniosek o odroczenie wykonania planu badań pediatrycznych, np. do momentu wykonania w pierwszej kolejności badań na dorosłych.

CZYTAJ TAKŻE

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH