Eksperci: refundacja terapii dla pacjentów z chorobą Fabry`ego jest już standardem w UE Fot. archiwum

Brak refundacji enzymatycznej terapii zastępczej dla pacjentów z chorobą Fabry’ego jest nieetyczny - ocenili eksperci we wtorek (11 czerwca) na konferencji prasowej w stolicy. Bez leczenia chorzy cierpią z powodu silnych bólów i młodo umierają - podkreślali.

W odpowiedzi na pytanie PAP w sprawie prac nad refundacją enzymatycznej terapii zastępczej dla osób z chorobą Fabry'ego dyrektor Biura Komunikacji MZ Sylwia Wądrzyk odpowiedziała 31 maja, że obecnie wnioski w sprawie dwóch leków z tej grupy są przedmiotem negocjacji cenowych.

Na pytanie o ewentualny postęp w tej sprawie, wysłane po wtorkowym spotkaniu prasowym, PAP nie otrzymała odpowiedzi do czasu opublikowania depeszy.

- Mija już 15 lat, od kiedy jako stowarzyszenie rozpoczęliśmy starania o ułatwienie dostępu do skutecznego leczenia polskich pacjentów z chorobą Fabry'ego. W tym czasie mieliśmy 10 rządów, ośmiu premierów, 10 ministrów zdrowia - i żaden z nich nie pochylił się nad ogromem cierpienia osób z tą chorobą. Jesteśmy ciągle pomijani i spychani na margines życia społecznego - powiedziała wiceprezes Stowarzyszenia Rodzin z Chorobą Fabry'ego Krzysztofa Gołembiewska, która diagnozę choroby usłyszała 15 lat temu.

Jak dodała, obecnie zastępcza terapia enzymatyczna dla pacjentów z chorobą Fabry'ego jest refundowana we wszystkich krajach Unii Europejskiej poza Polską. 

- To leczenie nie jest już nowością, ale standardem. Jest refundowane w całej UE. Nie przypominam sobie, by jakiejkolwiek innej grupie pacjentów odmawiano tak długo dostępu do leczenia. A każda kolejna lista refundacyjna bez enzymatycznej terapii zastępczej jest dla nas, niestety, jak wyrok śmierci - mówiła Gołembiewska.

Konsultant krajowy w dziedzinie pediatrii metabolicznej dr hab. Jolanta Sykut-Cegielska, kierownik Kliniki Wrodzonych Wad Metabolizmu i Pediatrii w Instytucie Matki i Dziecka przypomniała, że choroba Fabry'ego należy do chorób rzadkich, tj. takich, na które cierpi mniej niż pięć osób na 10 tys. Zalicza się ją do wrodzonych wad metabolizmu, określanych jako spichrzeniowe choroby lizosomalne.

Jej pierwotną przyczyną jest mutacja w genie, która powoduje brak lub niedobór aktywności enzymu o nazwie alfa-galaktozydaza A. W efekcie w komórkach, tkankach i narządach (śródbłonku naczyń, w sercu, nerkach, ośrodkowym układzie nerwowym) osób chorych gromadzi się związek należący do glikosfingolipidów (w skrócie GL3).

- Jest to choroba wieloukładowa, która ma charakter postępujący. Objawia się ciężkimi dolegliwościami bólowymi. Jak opowiadają nam pacjenci, są jest to rozrywający, piekący ból, trwający czasami kilka godzin. Najczęściej bolą dłonie i stopy - tłumaczyła prof. Sykut-Cegielska.

comments powered by Disqus
PARTNER SERWISU

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.