Badanie przeprowadzono równolegle w siedmiu centrach medycznych w USA między listopadem 2008 a majem 2010 r. na niewielkiej grupie 66 chorych w wieku 30-75 lat. Terapię genową zastosowano u 22 chorych.

Terapia polega na podaniu do mózgu chorych dekarboksylazy kwasu glutaminowego (GAD) wraz z wirusem AAV2, co pobudza komórki mózgowe do wytwarzania neuroprzekaźnika GABA, którego brakuje u chorych na parkinsona. 

Wyniki przeprowadzonych badań wskazują, że osoby, u których zastosowano terapię z użyciem GAD/AAV2 wykazywały znaczną poprawę funkcji motorycznych ‒ mierzoną w skali oceny choroby Parkinsona (Unified Parkinson's Disease Rating Scale; UPDRS) ‒ w porównaniu z pacjentami, u których zastosowano placebo. 

We wnioskach badacze stwierdzają, że terapia genowa, jaką zastosowali w leczeniu objawów parkinsona jest bezpieczna dla jądra niskowzgórzowego i stanowi zachętę do dalszych badań w kierunku stosowania terapii genowych w chorobach neurologicznych. 

Terapia nie leczy choroby Parkinsona, jest jednak skutecznym sposobem na ograniczenie jej symptomów. 

Więcej: The Lancet Neurology

Podobał się artykuł? Podziel się!