Sukces terapii genowej: czy to już przełom w leczeniu hemofilii?

U sześciu pacjentów cierpiących na hemofilię typu B po raz pierwszy z powodzeniem zastosowano terapię genową - poinformowano podczas kongresu American Society of Hematology w San Diego oraz na łamach "New England Journal of Medicine".

Dr Ronald G. Crystal, genetyk z Weill Cornell Medical College twierdzi, że w terapii genowej doszło wreszcie do przełomu jakiego oczekiwano od prawie 20 lat.

- Po niepowodzeniach, jakie miały miejsce przed ponad 10. laty, ta metoda leczenia wraca do gry - podkreślił genetyk.

Crystal ma na myśli nieudaną próbę z 1999 r., gdy na University of Pennsylvania po zastosowaniu terapii genowej zmarł młody mężczyzna. Również w 2002 r. we Francji dwóch chłopców cierpiących na rzadką odmianę wrodzonego niedoboru odporności zachorowało na białaczkę po podobnych testach.

Tym razem udane próby przeprowadzili specjaliści z University College London Cancer Institute oraz St. Jude Children's Research Hospital w Memphis (Tennessee). Twierdzą oni, że do przenoszenia prawidłowego genu kodującego czynnik krzepnięcia krwi, zastosowali nowego wirusa. Ten drobnoustrój wnika wyłącznie do komórek wątroby, gdzie wytwarzany jest tzw. IX czynnik krzepnięcia, którego brakuje chorym na hemofilię typu B.

Poddani próbom mężczyźni wytwarzali w organizmie zaledwie 1 proc. prawidłowego poziomu tej substancji (nazywanej też czynnikiem Christmasa). Po zastosowaniu terapii genowej u czterech z nich trwale podniósł się on na tyle, że nie musieli już zażywać leków i nie dochodziło u nich do samoczynnych krwawień. Pozostali dwaj nadal musieli stosować tzw. rekombinowane czynniki krzepnięcia krwi, ale o jedną trzecią rzadziej niż wcześniej - poinformował dr Andrew Davidoff z ośrodka w Memphis.

Prof. Katherine Ponder, hematolog i onkolog z Washington University w St. Louis, skomentowała na łamach "New England Journal of Medicine", że jeśli dalsze testy potwierdzą, że terapia genowa jest bezpieczna, może ona zastąpić leczenie z zastosowaniem bardzo kosztownych leków.

Z dotychczasowych obserwacji wynika, że u jednego z pacjentów, u którego zastosowano największą dawkę genów brakującego czynnika krzepnięcia krwi, podniósł się poziom transaminaz, wskazujących na uszkodzenie wątroby. U innego natomiast zwiększyło się stężenie innych enzymów. Ale u obu z nich udało się to zmienić po podaniu sterydów.

Dr Amit Nathwani, hematolog z UCL Cancer Institute w Londonie, zapowiedział, że w następnych próbach u kolejnych chorych zostanie użyta maksymalna dawka genów. Jeśli się one powiodą, terapię genowa będzie można stosować na większej grupie chorych.

Dodał też, że podobną metodą leczone będą osoby cierpiące na hemofilię typy A (wywołaną brakiem VIII czynnika krzepnięcia krwi). Rozpoczęto już pierwsze próby użycia terapii genowej u chorych z tą odmiana hemofilii, występującej pięciokrotnie częściej niż typu B. Podobał się artykuł? Podziel się!

CZYTAJ TAKŻE

comments powered by Disqus

PARTNER DZIAŁU

  • MSD

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH