Sukces terapii genowej: czy to już przełom w leczeniu hemofilii?

U sześciu pacjentów cierpiących na hemofilię typu B po raz pierwszy z powodzeniem zastosowano terapię genową - poinformowano podczas kongresu American Society of Hematology w San Diego oraz na łamach "New England Journal of Medicine".

Dr Ronald G. Crystal, genetyk z Weill Cornell Medical College twierdzi, że w terapii genowej doszło wreszcie do przełomu jakiego oczekiwano od prawie 20 lat.

- Po niepowodzeniach, jakie miały miejsce przed ponad 10. laty, ta metoda leczenia wraca do gry - podkreślił genetyk.

Crystal ma na myśli nieudaną próbę z 1999 r., gdy na University of Pennsylvania po zastosowaniu terapii genowej zmarł młody mężczyzna. Również w 2002 r. we Francji dwóch chłopców cierpiących na rzadką odmianę wrodzonego niedoboru odporności zachorowało na białaczkę po podobnych testach.

Tym razem udane próby przeprowadzili specjaliści z University College London Cancer Institute oraz St. Jude Children's Research Hospital w Memphis (Tennessee). Twierdzą oni, że do przenoszenia prawidłowego genu kodującego czynnik krzepnięcia krwi, zastosowali nowego wirusa. Ten drobnoustrój wnika wyłącznie do komórek wątroby, gdzie wytwarzany jest tzw. IX czynnik krzepnięcia, którego brakuje chorym na hemofilię typu B.

Poddani próbom mężczyźni wytwarzali w organizmie zaledwie 1 proc. prawidłowego poziomu tej substancji (nazywanej też czynnikiem Christmasa). Po zastosowaniu terapii genowej u czterech z nich trwale podniósł się on na tyle, że nie musieli już zażywać leków i nie dochodziło u nich do samoczynnych krwawień. Pozostali dwaj nadal musieli stosować tzw. rekombinowane czynniki krzepnięcia krwi, ale o jedną trzecią rzadziej niż wcześniej - poinformował dr Andrew Davidoff z ośrodka w Memphis.

Prof. Katherine Ponder, hematolog i onkolog z Washington University w St. Louis, skomentowała na łamach "New England Journal of Medicine", że jeśli dalsze testy potwierdzą, że terapia genowa jest bezpieczna, może ona zastąpić leczenie z zastosowaniem bardzo kosztownych leków.

Z dotychczasowych obserwacji wynika, że u jednego z pacjentów, u którego zastosowano największą dawkę genów brakującego czynnika krzepnięcia krwi, podniósł się poziom transaminaz, wskazujących na uszkodzenie wątroby. U innego natomiast zwiększyło się stężenie innych enzymów. Ale u obu z nich udało się to zmienić po podaniu sterydów.

Dr Amit Nathwani, hematolog z UCL Cancer Institute w Londonie, zapowiedział, że w następnych próbach u kolejnych chorych zostanie użyta maksymalna dawka genów. Jeśli się one powiodą, terapię genowa będzie można stosować na większej grupie chorych.

Dodał też, że podobną metodą leczone będą osoby cierpiące na hemofilię typy A (wywołaną brakiem VIII czynnika krzepnięcia krwi). Rozpoczęto już pierwsze próby użycia terapii genowej u chorych z tą odmiana hemofilii, występującej pięciokrotnie częściej niż typu B. Podobał się artykuł? Podziel się!

CZYTAJ TAKŻE

comments powered by Disqus

PARTNER DZIAŁU

  • MSD

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.