Gdańscy naukowcy pracują nad wynalezieniem leku na nieuleczalną dotąd chorobę genetyczną. Czekają na niego tysiące ludzi na całym świecie.

Jak mówi prof. Grzegorz Węgrzyn wyniki są bardzo obiecujące. Dziewczynka, która wiele lat leżała bez kontaktu, nie mogła wykonać żadnego ruchu, na nic nie reagowała, teraz uśmiecha się do rodziców, zaczyna sama jeść. - To ogromny sukces, bo jeszcze nikomu nie udało się odwrócić spustoszeń w mózgu, które czyni sanfilippo - dodaje profesor Grzegorz Węgrzyn, który wypowiadał się dla Gazety Wyborczej na temat polskich badań nad leczeniem sanfilippo.

Sanfilippo jest nadal wyrokiem śmierci. Urodzone z nią noworodki żyją do kilkunastu lat, ale i tak przez cały okres życia dzieci te cierpią. Może im tylko skutecznie lub mniej ulżyć w cierpieniu. W ich komórkach nie rozkładają się pewne substancje, które powoli zatruwają organizm.

Badania na myszach rozpoczęto rok temu. Od roku prowadzona jest też pierwsza faza badań klinicznych. - Dziesięciu pacjentów rozsianych po całej Polsce przyjmuje lek od kilku miesięcy - poprawiły się im wszystkie parametry, łącznie z funkcjonowaniem mózgu. W marcu zaczniemy ostatnią fazę badań klinicznych z tzw. podwójną ślepą próbą. Pacjentów podzielimy na dwie grupy - jedni dostaną lek, inni placebo. Chorzy nie będą wiedzieć, co dostają, a lekarze, co podają. Jeśli u pacjentów, którzy dostaną lek, zauważymy poprawę, to znaczy, że on działa i mamy otwartą drogę do jego rejestracji - mówi GW prof. Grzegorz Węgrzyn.

Poszukiwania leku rozpoczęto w 2004 roku. - Wiedzieliśmy, że w organizmie chorego degradacji nie ulega pewien związek - siarczan heparanu. Rozważaliśmy dwie możliwości. Po pierwsze, dostarczyć choremu enzym, który rozłoży tę substancję. Tylko jak? Można podać go dożylnie, ale jak się poda w ten sposób, to enzym dotrze z krwią wszędzie oprócz centralnego układu nerwowego, bo tam działa bariera, która chroni mózg przed wszelkiego rodzaju infekcjami. A w chorobie sanfilippo trzeba leczyć mózg - dodaje naukowiec.

Trzeba więc było Znaleźć sposób na obniżenie wydajności syntezy siarczanu heparanu. Żeby był on produkowany w komórkach znacznie, znacznie wolniej i nie odkładał się tam tak szybko i w tak dużych ilościach.

Naukowcy zauważyli, że pożądany efekt daje genisteina. - To były lata badań, prób, niepowodzeń. Kiedy dwa lata temu zaczęliśmy podawać genisteinę myszom chorym na sanfilippo, okazało się, że preparat działa - nadmienia profesor.

Prace naukowców znane są na całym świecie. O sfinansowanie badań klinicznych pokusiło się więc kilka zagranicznych ośrodków. Badania są również dotowane z funduszy unijnych.

Profesor optymistycznie podchodzi do produkcji leku. - Myślę, że nasz lek pod koniec 2010 r. powinien już wejść na rynek. W przypadku leków sierocych (których nikt nie chce produkować) rejestracja jest szybka, trwa tylko pół roku - podsumowuje.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

PARTNER DZIAŁU

  • MSD

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH