Obiecujące wyniki badań nad terapią zespołu Downa Fot. Yu-Chan Chen/Flickr (CC BY-SA 2.0)

Dzięki lekom modyfikującym reakcję komórek na stres poprawiły się intelektualne zdolności myszy będących modelem ludzkiego zespołu Downa - informuje „Science”.

Zespół Downa jest najczęstszą genetyczną przyczyną obniżenia zdolności poznawczych oraz najczęściej rozpoznawanym zaburzeniem chromosomalnym w USA. To zespół wad wrodzonych, wywołany nieprawidłową liczbą chromosomów. Przy 21. parze chromosomów jest dodatkowy, trzeci chromosom lub jego fragment (trisomia chromosomu 21). Typowe cechy tego zespołu to między innymi niepełnosprawność intelektualna w stopniu lekkim lub średnim, charakterystyczne zmiany w wyglądzie oraz szereg zaburzeń w budowie i funkcjonowaniu organizmu.

Badania na myszach szczepu Ts65Dn, stanowiących standardowy zwierzęcy model ludzkiego zespołu Downa, przeprowadził zespół naukowców z University of California w San Francisco oraz Baylor College of Medicine. Jak wykazało tak zwane profilowanie polisomów (profilowanie polisomów to technika pozwalająca dokładnie zbadać działanie rybosomów - komórkowych fabryk białek), niektóre deficyty intelektualne związane z zespołem Downa można przypisać obniżonej nawet o 39 proc. produkcji białka w regionie mózgu zwanym hipokampem. Hipokamp ma zasadnicze znaczenie dla uczenia się i tworzenia pamięci długotrwałej.

Naukowcy odkryli, że komórki hipokampa u myszy Ts65Dn aktywowały tak zwaną zintegrowaną odpowiedź na stres (integrated stress response, ISR), która działa, kiedy coś jest nie tak - w tym wypadku obecność dodatkowego chromosomu. Uruchomiona reakcja ochronna powoduje zahamowanie produkcji białka.

ISR mogą uruchomić cztery różne enzymy, jednak okazało się, że w przypadku zespołu Downa chodzi tylko o jeden z nich - PKR. Blokując aktywność PKR, można by zapobiec aktywacji ISR, a co za tym idzie - przywrócić właściwy poziom białka, od którego w dużej mierze zależą zdolności intelektualne.

I rzeczywiście, zastosowanie terapii zapobiegających aktywacji ISR przywróciło normalny poziom krytycznego białka i poprawiło zdolność do uczenia się oraz pamięć poddanych terapii myszy. Dotychczas taką poprawę uważano za niemożliwą do osiągnięcia.

Naukowcy zastosowali trzy różne sposoby zmniejszenia aktywności ISR: usunięcie genu PKR, użycie leku tłumiącego aktywność PKR, a wreszcie użycie bezpiecznego, dobrze przebadanego leku o nazwie ISRIB. Aktywuje on wytwarzanie pewnego białka, które konkuruje bezpośrednio z ISR zmierzającym do zahamowani produkcji białek w hipokampie. Wszystkie trzy podejścia przyniosły wyraźną poprawę.

comments powered by Disqus

PARTNER DZIAŁU

  • MSD

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.