Czy naukowcy są bliscy wynalezienia terapii niwelującej zespół Downa? Eksperymentalny zabieg u myszy zniósł objawy tej choroby u jej potomstwa. To odkrycie zbliża nas do stworzenia podobnego sposobu leczenia ludzi - pisze

Zastrzyki aplikowane myszom jeszcze w łonie matki naprawiły skutki wady genetycznej. Sprawiły, że zwierzęta z nieprawidłowością podobną do zespołu Downa rozwijają się w takim tempie jak ich nieobarczeni genetycznie rówieśnicy.

Czy to daje nadzieję na skuteczne leczenie dzieci z tą nieprawidłowością? Być może tak, choć naukowcy są bardzo ostrożni w tej kwestii.

– To, co działa na myszy lub ludzkie komórki w laboratorium, może się okazać nieskuteczne u ludzi – ostrzega dr Jorge Busciglio, neurobiolog z University of California, który brał udział w badaniach.

Przełomową terapię opracował zespół amerykańskich naukowców z National Institutes of Health w stanie Maryland. Wyniki badań opublikowane zostały w piśmie „Obstetrics and Gynaecology“.

Zespół Downa to nieprawidłowość genetyczna (zwana trisomią) wywołana przez dodatkową kopię chromosomu 21. Taka trzecia, dodatkowa „paczuszka“ materiału genetycznego wywołuje wiele wad wrodzonych wpływających na funkcjonowanie całego organizmu. Mogą one być przyczyną chorób serca czy wadliwego funkcjonowania układu pokarmowego i tarczycy. Przede wszystkim wpływają jednak na działanie mózgu, hamując rozwój zdolności poznawczych, motorycznych i wywołując opóźnienie umysłowe.

Odpowiada za to nieprawidłowy rozwój mózgowych komórek glejowych, które regulują rozwój neuronów poprzez uwalnianie określonych białek. W wyniku zespołu Downa wydziela się ich znacznie mniej, niż potrzeba do prawidłowej pracy mózgu.

I właśnie w tym momencie wkroczyli naukowcy z National Institutes of Health. Doświadczenie przeprowadzili na mysich płodach dotkniętych trisomią chromosomu 16, wadą genetyczną dającą efekty zbliżone do ludzkiego zespołu Downa. Ich ciężarnym matkom wstrzyknęli brakujące białka o nazwach NAP i SAL, których zadaniem jest ochrona neuronów, komórek nerwowych przekazujących sygnały w mózgu, przed degeneracją. Wykonano to w kluczowym momencie rozwoju układu nerwowego myszek, w połowie ich życia płodowego.

Okazało się, że wczesny rozwój małych myszek przebiega identycznie jak u zdrowych gryzoni, podczas gdy przy zespole Downa większość rozwojowych kroków milowych następuje z dużym opóźnieniem.

comments powered by Disqus

PARTNER DZIAŁU

  • MSD

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.