Nauka: wrodzona choroba krwi już uleczalna

Naukowcom udało się, dzięki terapii genowej, pokonać wrodzoną niedokrwistość - podaje Rzeczpospolita, powołując się na publikację w "Nature".

Pierwszy pacjent, 18-letni mężczyzna poddany nowatorskiej kuracji genowej, został wyleczony z dziedzicznej choroby krwi beta-talasemii. Aby przeżyć, musiał poddawać się regularnym transfuzjom. Od 21 miesięcy jest od tych zabiegów wolny.

Nowatorską metodę leczenia opracowali i zastosowali specjaliści z Uniwersytetu Paryskiego oraz genetycy z firmy Bluebird Bio (wcześniej Genetix Pharmaceuticals).

Zdaniem prof. Salima Hacein-Bey-Abina, wyniki nowej terapii są ważne nie tylko dlatego, że pilnie potrzebna jest metoda walki z talasemią, ale też z powodu postępu w dziedzinie przeszczepów komórek macierzystych od tego samego pacjenta.

Naukowcy opracowali metodę naprawiania własnych komórek pacjenta – wyposażenia ich w poprawną wersję genów odpowiadających za produkcję hemoglobiny.

W tym celu trzeba było pobrać od pacjenta część komórek macierzystych szpiku kostnego, czyli komórek krwiotwórczych, którym następnie dostarczono prawidłowy materiał genetyczny. Do dostarczenia prawidłowego materiału genetycznego posłużył unieszkodliwiony wirus.

Zmodyfikowane komórki stanowią obecnie ok. 11 proc. wszystkich komórek krwiotwórczych pacjenta. Jak dotąd ani on sam, ani naukowcy nie zauważyli żadnych negatywnych skutków ubocznych terapii genowej.

Więcej: www.rp.pl

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH