NEJM opublikował wyniki badań nad jedynym lekiem stosowanym w SMA Fot. archiwum

The New England Journal of Medicine opublikował końcowe wyniki badania ENDEAR - badania III fazy leku nusinersen w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) - podały w komunikacie firmy Biogen i Ionis Pharmaceuticals.

Nusinersen jest pierwszym i jedynym zarejestrowanym lekiem stosowanym w leczeniu SMA.

Artykuł pt. "Nusinersen Versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy" (Porównanie nusinersenu z grupą kontrolną przyjmującą placebo w rdzeniowym zaniku mięśni w postaci wczesnoniemowlęcej) został opublikowany w numerze The New England Journal of Medicine z 2 listopada 2017 roku.

- Publikacja wyników badania ENDEAR we wspomnianym czasopiśmie podkreśla korzyści kliniczne i bezpieczeństwo leku nusinersen oraz potencjał terapeutyczny dla osób z SMA, chorobą prowadzącą do niesprawności, a często do śmierci - powiedział lek. Richard Finkel, kierownik neurologii na oddziale pediatrii Nemours Children’s Hospital w Orlando (USA).

Podkreślił też, że jako praktykujący lekarz obserwował znaczny wpływ tego leku na chorych z SMA i ich rodziny.

Badanie ENDEAR obejmowało dwa pierwszorzędowe punkty końcowe: odsetek pacjentów odpowiadających na leczenie pod względem kluczowych kamieni milowych rozwoju ruchowego, co zdefiniowano jako poprawę kluczowych funkcji w skali HINE (Hammersmith Infant Neurological Examination), oraz czas do zgonu lub włączenia przewlekłej wentylacji.

W analizie końcowej wykazano, że większy odsetek niemowląt leczonych lekiem nusinersen odpowiedział na leczenie pod względem kluczowych kamieni milowych rozwoju ruchowego (obejmujących m.in.: pełną kontrolę głowy, możliwość przekręcania się oraz zdolności siedzenia i stania) w porównaniu z niemowlętami nieleczonymi (51 proc. wobec 0 proc. p < 0,001).

W końcowej analizie badania lek nusinersen osiągnął także statystycznie istotną różnicę w pierwszorzędowym punkcie końcowym obejmującym przeżycie wolne od zgonu lub przewlekłej wentylacji, prowadząc do 47 proc. zmniejszenia ryzyka zgonu lub stosowania przewlekłej wentylacji (p=0,005) i 76 proc. zmniejszenia tych parametrów u pacjentów z krótkim czasem trwania choroby. Wykazano dodatni profil korzyści do ryzyka dla leku nusinersen.

Uzyskane dane dotyczące bezpieczeństwa były zgodne z parametrami oczekiwanymi w ogólnej populacji niemowląt z SMA i były podobne do danych uzyskanych w badaniu prowadzonym metodą otwartej próby w postaci wczesnoniemowlęcej SMA.

Program badań klinicznych leku nusinersen obejmuje dane z 5 lat i jest największym zbiorem danych dotyczących interwencyjnego leczenia SMA.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

PARTNER DZIAŁU

  • MSD

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.