Nowa metoda leczenia mukowiscydozy zmodyfikowanymi wirusami, opracowana przez amerykańskich naukowców, zwiększa szansę na pokonanie tego najczęściej występującego schorzenia genetycznego.

Występuje ono u jednego dziecka na 2-2,5 tys. urodzeń. Od 1989 roku wiadomo, że za mukowiscydozę odpowiada mutacja genu CFTR: organizm produkuje nadmiernie lepki śluz, m.in. w płucach i oskrzelach oraz w przewodzie pokarmowym. Skutkiem są  przewlekłe zapalenia płuc, zatok i trzustki oraz uszkodzenia wątroby. Chorym udaje się zwykle dożyć do 35.-45. roku życia. Obecnie medycyna nie dysponuje skuteczną metodą  walki z mukowiscydozą. Leczy się ją objawowo, poprzez usuwanie wydzieliny i hamowanie zakażenia antybiotykami.

Jednocześnie mukowiscydoza jest chorobą wynikającą z uszkodzenia jednego genu, postępującą powoli, zatem dającą czas na leczenie. Teoretycznie powinna łatwo poddawać się terapii genowej polegającej na podstawieniu poprawnej wersji genu CFTR, zamiast uszkodzonej. Niestety, to tylko teoria. Podobne wypróbowane dotychczas metody okazywały się albo mało skuteczne albo skutkowały nowymi infekcjami.

Osiągnięcie naukowców z Uniwersytetu Karoliny Północnej może być przełomem w genetycznej terapii tej choroby. Zespół kierowany przez dr Raya Picklesa z uniwersyteckiego Wydziału Mikrobiologii i Immunologii oraz Centrum Leczenia i Badań nad Mukowiscydozą wykorzystał wirusy paragrypy do skutecznego przeniesienia poprawnej kopii genu do komórek chorego. Na razie metodę tę testowano w laboratorium. Opisuje ją najnowsze wydanie „PloS Biology”.

– Pierwszy raz udało się dostarczyć poprawny gen do komórek w płucach pacjentów z mukowiscydozą – podkreśla dr Pickles. Skuteczność tej terapii oceniania jest na 60-70 proc. Tyle komórek w laboratorium „dostało” nowy, poprawny gen. Jeśli weźmiemy pod uwagę wcześniejsze wyniki testów klinicznych, w których skuteczność wynosiła w najlepszym razie ok. 0,1 proc., to jest to ogromny skok naprzód.
Strzałem w dziesiątkę okazał się wybór wirusów paragrypy. Zwykle powodują one infekcje dróg oddechowych. Ponieważ w przypadku mukowiscydozy do najpoważniejszych zmian dochodzi w płucach, naukowcy uznali, że właśnie taki wirus sprawdzi się w roli kuriera dostarczającego poprawny gen do komórek pacjenta. Zespół dr Picklesa wykorzystał do eksperymentów komórki pobrane od pacjentów.

– Okazało się, że jeśli użyjemy wirusów wyspecjalizowanych w atakowaniu ludzkiego układu oddechowego i wyposażymy je w poprawny gen, to można dzięki nim ograniczyć występowanie charakterystycznych objawów – mówi mikrobiolog.

W trakcie badań komórki pacjentów zachowywały się tak, jak komórki zdrowego człowieka. Nadmierna produkcja śluzu, charakterystyczna dla tej choroby, została zablokowana.

– Nie udało nam się jeszcze stworzyć wirusa, którego moglibyśmy bezpiecznie podać pacjentom, jednak powoli zmierzamy w tym kierunku – zapewnia dr Pickles. – To tylko kwestia czasu.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH