Ośmioro dzieci z wrodzonym brakiem odporności udało się wyleczyć przez modyfikację DNA.

Ciężki złożony niedobór odporności (w skrócie SCID) sprawia, że cierpiące na niego dzieci muszą żyć  sterylnym, pozbawionym zarazków otoczeniu. Organizm chorego po zakażeniu wirusami, bakteriami czy grzybami nie potrafi się bronić. Nieleczony SCID prowadzi do śmierci dziecka przed pierwszym rokiem życia.

Najsłynniejszym pacjentem ze SCID był David Vetter żyjący w plastikowym „bąblu” chroniącym go przed zakażeniem (nazywano go Bubble Boy). Zmarł w 1984 roku w wieku 12 lat.

Dziś leczenie tej przypadłości polega na przeszczepie szpiku lub podawaniem zastrzyków z odpowiednimi enzymami. Ta terapia nie zawsze jednak działa. Jest do tego uciążliwa i bardzo droga.

U niektórych pacjentów możliwe jest zastosowanie terapii genowej. Ośmioro z dziesiątki dzieci leczonych w ten sposób kilka lat temu nie wymaga obecnie żadnej kuracji - donosi New England Journal of Medicine. Dzisiaj są w pełni zdrowe.

Małych pacjentów leczono terapią genową. Wykryto u nich jedną z odmian SCID związaną z niedoborem enzymu deaminazy adenozynowej. Naukowcy we Włoszech i Izraelu najpierw pobrali od nich komórki szpiku, które wyposażyli w prawidłowe wersje genu kodującego enzym, a następnie wstrzyknęli je małym pacjentom. W większości przypadków zabiegu dokonano u dzieci, które nie skończyły dwóch lat.

Wszystkie dzieci obserwowano od dwóch do ośmiu lat. Cała dziesiątka żyje, jednak dwoje musi korzystać z innych leków. Naukowcy przypominają, że ta choroba jest pierwszą, którą udało się wyleczyć terapią genową. Eksperymentalnego zabiegu dokonano w 1990 roku.

Opisana odmiana SCID występuje u jednego na 375 tys. dzieci.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

PARTNER DZIAŁU

  • MSD

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.