Ośmioro dzieci z wrodzonym brakiem odporności udało się wyleczyć przez modyfikację DNA.

Ciężki złożony niedobór odporności (w skrócie SCID) sprawia, że cierpiące na niego dzieci muszą żyć  sterylnym, pozbawionym zarazków otoczeniu. Organizm chorego po zakażeniu wirusami, bakteriami czy grzybami nie potrafi się bronić. Nieleczony SCID prowadzi do śmierci dziecka przed pierwszym rokiem życia.

Najsłynniejszym pacjentem ze SCID był David Vetter żyjący w plastikowym „bąblu” chroniącym go przed zakażeniem (nazywano go Bubble Boy). Zmarł w 1984 roku w wieku 12 lat.

Dziś leczenie tej przypadłości polega na przeszczepie szpiku lub podawaniem zastrzyków z odpowiednimi enzymami. Ta terapia nie zawsze jednak działa. Jest do tego uciążliwa i bardzo droga.

U niektórych pacjentów możliwe jest zastosowanie terapii genowej. Ośmioro z dziesiątki dzieci leczonych w ten sposób kilka lat temu nie wymaga obecnie żadnej kuracji - donosi New England Journal of Medicine. Dzisiaj są w pełni zdrowe.

Małych pacjentów leczono terapią genową. Wykryto u nich jedną z odmian SCID związaną z niedoborem enzymu deaminazy adenozynowej. Naukowcy we Włoszech i Izraelu najpierw pobrali od nich komórki szpiku, które wyposażyli w prawidłowe wersje genu kodującego enzym, a następnie wstrzyknęli je małym pacjentom. W większości przypadków zabiegu dokonano u dzieci, które nie skończyły dwóch lat.

Wszystkie dzieci obserwowano od dwóch do ośmiu lat. Cała dziesiątka żyje, jednak dwoje musi korzystać z innych leków. Naukowcy przypominają, że ta choroba jest pierwszą, którą udało się wyleczyć terapią genową. Eksperymentalnego zabiegu dokonano w 1990 roku.

Opisana odmiana SCID występuje u jednego na 375 tys. dzieci.

comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH