Badania: niszczyciele zmutowanych genów w mitochondriach FOT. Fotolia

Opracowano przepis na białka, które zniszczą w organizmie niedziałające geny mitochondrialne i stworzą miejsce dla ich zdrowych odpowiedników. Rozwiązanie to - powstało ono w zespole Polaka w Cambridge - przetestowano już na myszach. To ważny krok w stronę leczenia ważnej grupy chorób metabolicznych.

Co roku w trzecim tygodniu września obchodzony jest Światowy Tydzień Świadomości Chorób Mitochondrialnych. - Choroby mitochondrialne mogą mieć różne objawy. Ale zwykle to uszkodzenia organów, które potrzebują dużo energii. Takimi organami są mózg, mięśnie, serce lub oczy - mówi w rozmowie z PAP dr Michał Mińczuk. To Polak, który kieruje badaniami dot. leczenia chorób mitochondrialnych na Uniwersytecie w Cambridge.

Jak wyjaśnia, z chorobami mitochondrialnymi łączą się np. niektóre miopatie (zanik mięśni), neuropatie (zanik neuronów), ale też utrata słuchu lub wzroku oraz choroby nerek i wątroby. Szacuje się, że choroby mitochondrialne to przypadłość, która dotyka może nawet 1 na 5 tys. osób.

Mitochondria to komórkowe elektrownie - w nich spalany jest cukier i tłuszcz, który zjadamy. Mitochondria to wyjątkowe fragmenty komórki. Mają własny DNA i własne mechanizmy produkowania z niego białek. Zwykle jedna komórka może mieć nawet setki czy tysiące cząsteczek mitochondrialnego DNA. Czasami jednak mutacje w DNA mitochondrialnym prowadzą do usterek w mechanizmach wytwarzania energii.

Zwykle jest tak, że w komórce psuje się część genów mitochondrialnych. Choroba staje się widoczna zwykle dopiero wtedy, gdy mutacja wystąpi w 60 proc. DNA mitochondrialnego danej tkanki.

Naukowcy z zespołu dr. Mińczuka w publikacji w "Nature Medicine" pokazali nowy sposób, jak leczyć takie mitochondrialne choroby. Opracowali białkową maszynerię, która dociera do uszkodzonych genów w mitochondriach i niszczy je. Dzięki temu w komórce powstaje przestrzeń, by komórka odtworzyła nowe, w pełni sprawne geny mitochondrialne, a co za tym idzie mitochondria wolne od usterek.

- Udało nam się tę terapię wypróbować na modelu zwierzęcym. Wcześniej naukowcom udawało się to tylko in vitro - opowiada dr Mińczuk. Jak zaznacza, doświadczenia robiono na myszach. Mutację, która objawiała się chorobą serca, zwierzęta miały w genomie mitochondrialnym. Taka mutacja to mysi odpowiednik jednej z mutacji w genomie mitochondrialnym człowieka. Po zaaplikowaniu terapii myszy zaczęły sprawnie funkcjonować.

Struktura zaprojektowana przez naukowców wnikała do komórek mysiego serca, wyszukiwała zmutowane geny mitochondrialne i doprowadzała do ich unicestwienia. A ponieważ komórka utrzymuje stałą liczbę DNA w mitochondriach, w miejsce zniszczonych zmutowanych kopii powstawały nowe - zdrowe. Dzięki temu tkanka dotknięta chorobą funkcjonowała prawidłowo.

comments powered by Disqus

PARTNER DZIAŁU

  • MSD

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.