Badania: genetycy wyleczyli płody myszy z wrodzonej choroby płuc Fot. Yu-Chan Chen/Flickr (CC BY-SA 2.0)

Z pomocą użytej na płodach precyzyjnej metody edycji genów naukowcy złagodzili u myszy objawy w 100 proc. śmiertelnej choroby płuc. Podobne schorzenie występuje u ludzi, a wykorzystaną metodą teoretycznie można oddziaływać też na inne wrodzone zaburzenia.

Na łamach magazynu "Science Translational Medicine" naukowcy University of Pennsylvania i Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) opisali eksperyment pokazujący, że genetyczne manipulacje dotyczące komórek płodu mogą być pomocne w leczeniu groźnych chorób płuc jeszcze przed narodzinami.

- Rozwijający się płód ma naturalne cechy, które ułatwiają terapeutyczne modyfikacje genetyczne - zauważa dr William H. Peranteau z CHOP. Jak dodaje, możliwość wyleczenia czy złagodzenia chorób z pomocą edycji genów w środkowym i późnym okresie ciąży przed narodzinami i pojawieniem się nieodwracalnych uszkodzeń jest ekscytująca.

Badacze liczą na opracowanie metod leczenia takich wrodzonych chorób płuc, jak mukowiscydoza, niedobór białek surfaktantu czy alfa-1 antytrypsyny. Prowadzą one do niewydolności płuc zaraz po narodzinach lub chronicznych zaburzeń pracy tego narządu. Opcji leczenia jest niewiele i wrodzone choroby płuc są często śmiertelne.

Tymczasem ze względu na kontakt ze środowiskiem zewnętrznym płuca są atrakcyjnym celem dla terapii polegających na genetycznych modyfikacjach komórek. - Chcieliśmy wiedzieć, czy to w ogóle jest możliwe. Trik polegał na tym, aby skierować edytującą geny maszynerię do komórek wyściełających płuca - opowiada prof. Edward E. Morrisey z University of Pennsylvania.

Badacze posłużyli się stosunkowo nową metodą pozwalającą na precyzyjne manipulacje genetyczne - CRISPR/Cas.

W pierwszym doświadczeniu, w czasie odpowiadającym trzeciemu trymestrowi ludzkiej ciąży, wprowadzili odpowiednie reagenty do płynu owodniowego ciężarnych myszy. Chcieli sprawdzić, czy uda im się zmodyfikować docelowe komórki w płucach płodów.

Po sukcesie, w kolejnym eksperymencie tą samą metodą udało im się złagodzić symptomy powodowanego genetyczną mutacją wrodzonego niedoboru białka C surfaktantu. Podobna mutacja występuje niestety także u ludzi.

W przypadku myszy choroba w ciągu kilku godzin po narodzinach zabija 100 proc. nieleczonych osobników. Zabieg uratował aż 22 proc. chorych zwierząt.

W przyszłych badaniach naukowcy planują poprawić efektywność zastosowanej metody, a także przetestować inne techniki genetycznych manipulacji.

- Nasze badanie to dowód na to, że metoda ta działa i wskazuje ono na ekscytującą przyszłość terapii prenatalnych, w tym polegających na manipulacjach genetycznych i zamianie genów w celu leczenia wrodzonych schorzeń - twierdzi dr Peranteau.

Niedawno autorzy opisanego eksperymentu uczestniczyli też w innym projekcie, w którym z pomocą podobnej metody udało się pomóc płodom myszy ze śmiertelną chorobą wątroby.

Podobał się artykuł? Podziel się!
FORUM TYMCZASOWO NIEDOSTĘPNE

W związku z ciszą wyborczą dodawanie komentarzy zostało tymczasowo zablokowane.

PARTNER DZIAŁU

  • MSD

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Rynekzdrowia.pl: dołącz do nas na Google+

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drodzy Użytkownicy!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych przetwarzamy Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.